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去纤苷是治疗啥病的?效果怎么样?

发布时间:2024-01-18    点击量:

去纤苷,又名去纤维钠,是爵士制药研发的一种药物。该药物是从猪粘膜DNA中提取的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐,已被证明具有抗血栓、抗炎和抗缺血特性。目前去纤苷获美国FDA批准用于治疗造血干细胞移植(HSCT)后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝静脉闭塞性疾病(VOD),也称为窦状静脉阻塞综合征(SOS)。这是美国FDA批准的第一种治疗严重肝VOD的疗法,这种肝病罕见且危及生命。

临床已证实去纤苷的有效性。美国FDA批准该药物是基于三项临床研究,这些患者在HSCT后肝脏VOD合并肾脏或肺功能障碍,按照推荐的每6小时6.25 mg/kg的剂量使用去纤苷治疗。去纤苷的疗效基于HSCT后第100天的生存。在研究1中,移植后100天存活率为38%。在研究2中,移植后100天存活率为44%。在研究3中,第100天的生存率为45%。根据已发表的报告和对肝VOD合并肾或肺功能障碍患者接受支持治疗或非去纤苷干预的患者水平数据的分析,预期的Day+100生存率为21%至31%。总的来说,去纤苷具有临床相关的益处。
目前,去纤苷仅在海外上市出售。土耳其原研版一盒(规格200mg)价格大概在两万九人民币左右。由于汇率影响,该药物价格可能会有轻微波动。
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