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什么情况才能用去纤苷?

发布时间:2024-01-18    点击量:

去纤苷于2013年10月在欧盟获批医疗用途,2016年3月在美国获批,2020年7月在澳大利亚获批。在欧盟,在造血干细胞移植(HSCT)治疗中,去纤苷适用于成人、青少年、儿童和1个月以上婴儿的严重肝静脉闭塞性疾病(VOD),也称为窦状静脉阻塞综合征(SOS)。在美国,去纤苷具体适应症为用于治疗接受造血干细胞移植(HSCT)后并发肾或肺异常的肝静脉闭塞性疾病(VOD)的成人和儿童。去纤苷是FDA批准的首个治疗严重肝脏VOD(一种罕见且危及生命的肝脏疾病)的药物。去纤苷用于治疗骨髓移植患者的肝脏静脉闭塞性疾病,在美国和欧盟有不同的限制。然而,截至2016年,还没有进行随机安慰剂对照试验。

造血干细胞移植(HSCT)是一种用于治疗某些血液或骨髓癌症的手术。在接受造血干细胞移植手术之前,患者会立即接受化疗。肝静脉闭塞性疾病(VOD)可发生在接受化疗和造血干细胞移植的患者。肝静脉闭塞性疾病(VOD)是指肝脏的一些静脉阻塞,导致肝脏肿胀和血流减少,从而可能导致肝脏损伤。在最严重的肝静脉闭塞性疾病(VOD)形式中,患者还可能出现肾脏和肺部衰竭。不到2%的人在造血干细胞移植后出现严重的肝静脉闭塞性疾病(VOD),但多达80%的严重肝静脉闭塞性疾病(VOD)患者无法存活。在美国针对去纤苷的研究中,接受去纤苷治疗的患者中有38%至45%在HSCT后存活了100天。根据已发表的报告和对患者水平数据的分析,对于仅接受支持性治疗或干预而非治疗的严重肝VOD患者,HSCT术后100天的预期生存率为21%至31%。总的来说,去纤苷具有临床相关的益处。
需要注意的是,去纤苷的使用需在医生的指导和监督下进行。请务必咨询您的主治医生,以确定它适合您的病情。
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