瑞格非尼治疗转移性不可切除的胃肠道间质瘤
发布时间：2019-05-24 点击量： 次
瑞格非尼治疗转移性不可切除的胃肠道间质瘤，胃肠道间质瘤（GIST）由KIT或血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）突变的组成型激活引起。伊马替尼选择性抑制KIT和PDGFR，导致80％-90％的转移性GIST患者控制疾病。由于KIT的二次突变，伊马替尼耐药性可在2 - 3年的中位数内发生。
根据临床前研究，伊马替尼和舒尼替尼均对外显子17突变无效。然而，瑞格列尼对具有外显子17突变的GIST患者的治疗效果仍然未知。
记录具有外显子17突变的GIST的患者参加本研究。患者在28天周期的第1-21天每天接受160mg口服瑞格非尼。该试验的主要终点是16周时的临床受益率（CBR;即完全或部分反应[PR]，以及稳定疾病[SD]）。该研究的次要终点包括无进展生存期（PFS），总生存期和安全性。
2014年6月至2016年5月期间，共招募了18名患者（其中15名符合回应评估资格）。 16周的CBR为93.3％（15个中的14个; 6个PR和8个SD）。中位PFS为22.1个月。最常见的3级毒性是手足皮肤反应（18个中的10个; 55.6％），其次是高血压（18个中的5个; 27.8％）。
瑞戈非尼显著延长了具有外显子17二级突变的晚期GIST患者的PFS。有必要进行瑞格非尼与安慰剂的III期临床试验。
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