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多发性骨髓瘤新药塞利尼索疗效显著

发布时间:2024-01-31    点击量:

塞利尼索是首款口服选择性核输出抑制剂,通过主动结合输出蛋白1(XPO1)并抑制其发挥作用。该药物抑制肿瘤抑制因子、生长调节因子和抗炎蛋白的核输出,导致这些蛋白在细胞核中积累并提高其在细胞中的抗癌活性。这些蛋白质的强制核保存将克服多种致癌途径,如果不加抑制,这些途径会使癌细胞不受限制地生长和分裂,并造成显著的DNA损伤。FDA于2019年7月批准塞利尼索联合地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)。2020年12月,FDA扩大了塞利尼索的适应症,用于治疗至少接受过一次既往治疗的多发性骨髓瘤患者。

塞利尼索治疗多发性骨髓瘤的适应症基于2b期STORM试验的结果。研究评估了83例对硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和达雷木单抗难治性疾病的患者进行的预先指定的亚组分析的有效性和安全性,因为在更严重的预处理人群中,获益-风险比似乎比在整个试验人群中更大。结果显示,83例患者亚组的ORR为25.3%,其中包括1例严格的完全缓解,无完全缓解,4例非常好的部分缓解和16例部分缓解,这些患者达到首次缓解的中位时间为4周,中位缓解持续时间为3.8个月。
塞利尼索扩大多发性骨髓瘤适应症的结果得到了BOSTON研究的支持。研究评估了402例复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者,这些患者先前接受过一至三条治疗线。结果显示,SVd组的中位PFS为13.9个月,而Vd组为9.5个月,中位PFS增加了4.4个月(47%)。SVd组的ORR也明显高于Vd组(76.4% vs. 62.3%)。
据悉,塞利尼索已在中国上市,患者需自行咨询当地医院了解价格。海外还售有老挝卢修斯版仿制药,规格20mg*32片的一盒售价大概在两千八左右。
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