服用司美替尼（Selumetinib）的选定不良反应描述

司美替尼（Selumetinib）是一种MEK 1/2抑制剂，用于治疗1型神经纤维瘤病(NFI)的药物，这是一种罕见且不可治愈的遗传疾病。

服用司美替尼的选定不良反应描述：

1.左心室射血分数(LVEF)降低

在SPRINT II期第1层，11 (22%)名患者报告LVEF减少(PT:射血分数降低)；所有病例均为2级，无症状且未导致剂量中断，

减少或中止。在11名患者中，6名患者康复，5名患者未报告结果。首次出现LVEF减少的中位时间为226天(中位持续时间为78天)。大多数LVEF减少不良反应报告为自基线减少(≥ 10%减少)，但被认为保持在正常范围内。基线时LVEF评分低于机构LLN评分的患者未包括在关键研究中。此外，在参与扩大准入计划的儿科患者中，报告了2例与司美替尼相关的LVEF减少严重病例。

2.眼毒性

SPRINT中，报告了II期1层、1级和2级视力模糊不良反应的有4例(8%)。两名患者要求中断给药。所有不良反应均得到控制，且未减少剂量。

此外，在一项外部赞助的儿科研究中，一名接受司美替尼单药治疗(25 mg/m2，每日两次)累及视神经通路的毛细胞星形细胞瘤的儿科患者报告了一例RPED事件。

3.甲沟炎

在SPRINT II期第1层，23例(46%)患者报告有甲沟炎，最大级别甲沟炎不良反应的中位首次出现时间为306天，不良反应的中位持续时间为96天。这些不良反应大多为1级或2级，并采用支持性或对症治疗和/或剂量调整进行治疗。3例(6%)患者发生≥ 3级事件。7名患者(3名出现最大3级不良反应，4名出现最大2级不良反应)因甲沟炎的不良反应而中断服用司美替尼，其中3名患者中断用药后减少用药(2名患者需要第二次减少用药)。在一名患者(2%)中，该事件导致停药。

4.血肌酸磷酸激酶(CPK)升高

76%的SPRINT期1层患者发生了血液CPK升高的不良反应。CPK最大分级升高的中位首次出现时间为106天，不良反应的中位持续时间为126天。大多数不良反应为1级或2级，消退后司美替尼剂量无变化。3例(6%)患者出现≥ 3级不良反应。4级不良反应导致治疗中断，随后剂量减少。

5.胃肠道毒性

SPRINT中，II期第1层，呕吐(41名患者，82%，中位持续时间3天)，腹泻(35例患者，70%，中位持续时间5天)、恶心(33例患者，66%，中位持续时间16天)和口腔炎(25例患者，50%，中位持续时间12天)是最常报告的胃肠道(GI)反应。这些病例大多数为1级或2级，不需要任何剂量中断或剂量减少。

出现3级不良反应的有腹泻(8例，16%)、恶心(1例，2%)和呕吐(3例，6%)。一名患者腹泻导致剂量减少，随后停药。对于恶心、呕吐或口腔炎等不良反应，无需减少或停用剂量。

6.皮肤毒性

在SPRINT II期第1层中，观察到25 (50%)名患者出现痤疮样皮疹(发病的中位时间为13天；最大CTCAE等级事件的中位持续时间为60天)。这些病例大多数为1级或2级，在青春期后患者(> 12年)中观察到，不需要任何剂量中断或减少。3级不良反应发生率为4%。在关键研究中，在35名(70%)患者中观察到其他(非痤疮样)皮疹，主要为1级或2级。

7.头发变化

在SPRINT II期第1层，32%的患者出现毛发改变(11名患者(22%)报告为毛发变浅[PT:毛发颜色改变]，12名患者(24%)报告为毛发变薄[PT:脱发])；在7名患者(14%)中，在治疗期间报告了脱发和毛发颜色变化。所有病例均为1级，不需要中断给药或减少给药。

目前司美替尼还没有在国内上市，更不存在医保报销，目前阿斯利康原研药规格10mg*60粒价格大约60000元左右，规格25mg*60粒大约150000左右，具体请咨询海得康医学顾问。

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