中国NMPA批准司美替尼(Koselugo)治疗儿童PN和NF1
发布时间:2023-06-12 点击量: 次
阿斯利康已经宣布NMPA已经批准司美替尼(selumetinib)用于治疗3岁及以上儿童症状性不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)和1型神经纤维瘤病(NF1)。司美替尼是一种有丝分裂原激活蛋白激酶(MEK)抑制剂,通过阻断参与刺激细胞生长的MEK1和MEK2酶来发挥作用。 据称,这是我国第一个也是唯一一个获得批准的治疗罕见和渐进性遗传疾病的疗法,这种疾病可能导致良性肿瘤沿着全身神经生长。司美替尼还在包括欧盟、日本和美国在内的国家和地区获得批准,用于治疗儿科患者的症状性、不可手术的PNs和NF1。