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中国NMPA批准司美替尼(Koselugo)治疗儿童PN和NF1

发布时间:2023-06-12    点击量:

阿斯利康已经宣布NMPA已经批准司美替尼(selumetinib)用于治疗3岁及以上儿童症状性不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)和1型神经纤维瘤病(NF1)。司美替尼是一种有丝分裂原激活蛋白激酶(MEK)抑制剂,通过阻断参与刺激细胞生长的MEK1和MEK2酶来发挥作用。  据称,这是我国第一个也是唯一一个获得批准的治疗罕见和渐进性遗传疾病的疗法,这种疾病可能导致良性肿瘤沿着全身神经生长。司美替尼还在包括欧盟、日本和美国在内的国家和地区获得批准,用于治疗儿科患者的症状性、不可手术的PNs和NF1。

监管机构的批准是基于从SPRINT Stratum 1试验中获得的数据,该试验得到了国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)的支持。该试验旨在评估单用司美替尼 (selumetinib)治疗的NF1相关不可手术PNs儿科患者的客观缓解率以及对患者报告的结果和功能结果的影响。研究结果表明,司美替尼减少了儿童不能手术的肿瘤大小。每天口服两次司美替尼的参与者有66%的客观反应率(ORR)。腹泻、呕吐、恶心和血液肌酸磷酸激酶升高是SPRINT试验中观察到的最常见的不良反应。据小编了解,海外药房售卖的司美替尼原研药规格10mg*60粒价格在60000人民币左右,规格25mg*60粒价格则在145000人民币左右(受汇率影响价格可能会有所波动)。更多资讯请咨询海得康医学顾问,海得康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。
 

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