阿斯利康司美替尼(Koselugo)治疗什么疾病？

发布时间：2023-06-12 点击量：次

司美替尼中的活性物质selumetinib可以阻断刺激细胞生长的MEK1和MEK 2 (MEK1/2)酶。MEK1/2在NF1过于活跃，使得肿瘤细胞不受控制地生长。通过阻断这些酶，该药物有助于减缓肿瘤细胞的生长。目前司美替尼已被批准用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童患者的治疗，这些患者患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)。

NF1是一种罕见的、使人虚弱的遗传疾病。大约30-50%的NF1患者经历过PN——神经鞘内生长的肿瘤。这些PN可导致临床问题，如疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和毁容。司美替尼是世界上第一个监管机构批准用于治疗NF1 PN的药物。该药物已被证明可有效缩小3岁及以上儿童的肿瘤。由于这种疾病的罕见性，参与试验的儿童数量很少。虽然关于安全性的数据有限，但它们表明司美替尼的副作用是可控的。因此，临床认为该药物的益处大于其风险，可以授权使用。据小编了解，司美替尼也已在中国上市，但国内药房暂无出售。海外销售该药物的原研药规格10mg*60粒价格在60000人民币左右，规格25mg*60粒价格则在145000人民币左右。此外，该药物尚无仿制药，患者购药时请注意辨别。更多信息可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。

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