阿斯利康司美替尼(Koselugo)的治疗效果如何？
发布时间：2023-06-12 点击量： 次
司美替尼是商品名药物Koselugo的通用名。它属于一种激酶抑制剂，临床可用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且伴有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿童患者的治疗。不少患者对于该药物十分关注，司美替尼(Koselugo)的治疗效果如何呢？
主要疗效结果指标是总缓解率(ORR)，定义为完全缓解(定义为目标PN消失)或确认部分缓解(定义为在3-6个月内随后的肿瘤评估中确认PN体积减少≥ 20%)的患者百分比。目标PN定义为引起相关临床症状或并发症(PN相关发病率)的PN，根据神经纤维瘤病和神经鞘瘤病(REiNS)标准中的缓解评估，使用中央读取体积磁共振成像(MRI)分析评估缓解率。在基线和治疗期间，在2年内每4个周期后，然后每6个周期，评估肿瘤反应。另一个疗效结果指标是反应持续时间(DoR)。
共有50名儿科患者接受了司美替尼治疗。中位年龄为10.2岁(3.5至17.4岁)；60%是男性；84%是白人，8%是黑人，2%是亚洲人。出现反应的中位时间为7.2个月(范围:3.3个月至1.6年)。
结果显示，在接受司美替尼每日两次口服单药治疗的NF1 PN儿童患者中，总有效率(ORR)为66%(50例患者中的33例，确认部分有效率)。ORR定义为肿瘤体积减少至少20%的确认完全或部分缓解的患者百分比。该药物总的来说疗效较好。另外关于其安全性，临床表明司美替尼的副作用是可控的。因此，该药物的好处大于其风险。
经查，司美替尼原研药规格10mg*60粒价格在60000人民币左右，规格25mg*60粒价格则在145000人民币左右。此外，该药物尚无仿制药，患者购药时请注意辨别。购药时请从正规渠道，注意辨别真假。更多信息可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。
