阿斯利康司美替尼(Koselugo)治疗神经纤维瘤病

发布时间：2023-06-12 点击量：次

司美替尼(Koselugo)是一种激酶抑制剂。该药物特别适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童患者的治疗，这些患者患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤。目前该药物已经在中国获批使用，属于国内药房正规出售的药物，它是一种处方药，患者请遵循医嘱使用。

司美替尼的批准是基于国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)赞助的第二阶段SPRINT Stratum 1试验的阳性结果，该试验由NCI癌症研究中心儿科肿瘤分部协调。一项开放性、多中心、单组试验招募了患有不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)的NF1患者，丛状神经纤维瘤被定义为由于包裹或靠近PN的重要结构、侵袭性或高血管分布而不能完全切除的PN。还要求患者具有与目标PN相关的显著发病率。共有50名儿科患者接受了司美替尼治疗。平均年龄为10.2岁。患者每天两次口服25 mg/m2的司美替尼，直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。结果显示总缓解率(ORR)为66%(50例患者中有33例证实部分缓解)。ORR定义为肿瘤体积减少至少20%的确认完全或部分缓解的患者百分比。该药物疗效较好。据悉，司美替尼虽已上市，但时间稍短，因此药房难以购买。海外已出售其原研药，规格10mg*60粒价格在60000人民币左右，规格25mg*60粒价格则在145000人民币左右。更多信息可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。

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