索拉非尼（Sorafenib）是否获批用于白血病，靶点及作用机制是什么？

发布时间：2026-01-13    点击量： 次

药物概述
索拉非尼（Sorafenib），商品名多吉美（Nexavar），是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，在晚期肾细胞癌、不可切除肝细胞癌和分化型甲状腺癌中具有明确疗效。对于白血病，索拉非尼的适应症未获批，患者不应将其与标准白血病治疗方案混淆。然而，药物作用机制的分子分析表明，索拉非尼能够影响多种激酶信号通路，为靶点研究提供科学依据。
索拉非尼作用的激酶靶点
研究显示，索拉非尼能够抑制多种细胞内激酶，如 c-CRAF、BRAF 和突变型 BRAF，以及细胞表面激酶，包括 KIT、FLT3、RET、RET/PTC、VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3 和 PDGFR-β。其中一些激酶参与肿瘤细胞增殖、信号传导、血管生成和细胞凋亡等过程。在白血病相关分子机制中，FLT3 等激酶被认为可能与白血病细胞的增殖和存活相关，因此成为研究方向。必须强调，这些作用机制仅为分子水平的靶点分析，索拉非尼在白血病中未获批，不应用于临床治疗。
白血病概述
白血病是一类起源于骨髓造血干细胞或前体细胞的恶性血液系统疾病，主要表现为异常白细胞增殖和分化受阻。根据发病速度和受累细胞类型，白血病可分为急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、慢性髓系白血病（CML）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。白血病患者常出现贫血、感染和出血等症状，部分患者伴有肝脾淋巴结肿大。其病理特征是骨髓内白细胞异常增生，同时抑制正常血细胞生成。白血病的治疗依赖化疗、靶向药物、干细胞移植等方法，治疗方案需根据具体病型和患者个体情况制定。