FDA批准KRAS抑制剂索托拉西布/索拖拉西布 （Sotorasib）治疗肺癌被誉为里程碑

早在几十年前人们就知道KRAS是成千上万人患癌症的根本原因。但是一直到现在还没有有效的治疗方法来对抗突变KRAS的癌症助长作用蛋白质。2021年5月28日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准加速审批第一种KRAS阻断药，叫做索托拉西布/索拖拉西布 （Sotorasib）。

多年来，KRAS被认为是一个“不可动摇”的目标。应用先进的生物制药技术，已经使KRAS抑制剂曾经看似不可能的目标变成了现实。

根据新的批准，索托拉西布/索拖拉西布可用于治疗已经扩散到附近的非小细胞肺癌患者或者在体内转移性的癌变患者。患者之前必须至少接受过一次其他治疗系统的癌症治疗，如化疗，有一个特定的KRAS变化被称为G12C。

新的批准是基于一项研究的初步结果，该研究包括124名KRAS G12C-以前接受过其他治疗的突变型NSCLC。在临床试验名为CodeBreaK 100，索托拉西布/索拖拉西布缩小了36%参与者的肿瘤。相比之下，标准疗法在不到20%的NSCLC患者中缩小了肿瘤，这些患者在之前的治疗后复发，这些效果通常是短暂的。

在FDA的加速批准下，制造索托拉西布/索拖拉西布的Amgen公司必须进行额外的试验，以确认该治疗有助于NSCLC患者延长寿命，而不会恶化癌症。索托拉西布/索拖拉西布与标准化疗方案治疗晚期非小细胞肺癌的效果比较显而易见，其他研究正在测试索托拉西与其他癌症治疗方法的结合。

由安进和NCI资助的CodeBreaK 100试验正在测试索托拉西布/索拖拉西布(以前称为AMG510)对患有实体肿瘤有喀斯特地貌G12C。这种突变是香烟烟雾损害的标志，在肺癌中最为常见。在结肠直肠癌和一小部分胰腺癌中不常见。

大多数患有非小细胞肺癌的试验参与者以前接受过免疫疗法和/或化疗。研究中的每个人都接受了索托拉西布/索拖拉西布—每天一次的治疗，直到他们的疾病恶化，他们退出了试验，或者因为副作用而不得不停止服用。参与者的结果被追踪了平均15个月。

在可评估的124名NSCLC患者中，4人肿瘤完全消失，42人肿瘤部分缩小。另有54人稳定的疾病，意味着他们的癌症没有好转或恶化。

在CodeBreaK 100试验的非小细胞肺癌患者中，70%的人出现了治疗相关的副作用——最常见的是腹泻、肌肉或骨骼疼痛和恶心。虽然大多数副作用是轻微的，但25人(20%)经历了严重的副作用，其中一人出现了危及生命的副作用。

非小细胞肺癌患者中没有与治疗相关的死亡，但研究中有一名患有不同类型癌症的人死于肺部炎症(称为间质性肺病或肺炎)这被认为是由治疗引起的。

目前索托拉西布/索拖拉西布主要有美国原研药和外国仿制药两种版本，原研药价格十分高昂，仿制药价格相对低廉，而且两种版本药物成分基本相同，了解详情请咨询海得康医学顾问。

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参考资料：美国癌症研究所对于Sotorasib的介绍。