FDA批准摘要：Vemurafenib用于治疗BRAFV600突变的Erdheim‐Chester病患者

2017年11月6日，美国美国食品药品监督管理局(FDA)定期批准维莫非尼/威罗非尼用于治疗BRAFV600突变的Erdheim‐Chester病(ECD)成年患者。ECD是一种组织细胞增生症，是一种罕见的疾病，其特征是单核吞噬系统细胞的异常积聚和行为，包括抗原处理细胞、树突细胞、单核细胞或巨噬细胞。最近发表的数据证实，在ECD患者中，BRAFV600E突变的频率为54%。

该批准基于VE Basket试验(MO28072)中22名接受960mg 维莫非尼/威罗非尼每日两次的患者队列，这是一项单臂、多中心、多队列研究。ECD队列中的患者经组织学证实患有BRAFV600突变的ECD，这些突变对标准治疗无效。儿童早期发育队列的总体应答率为54.5% (95%置信区间:32.2–75.6)，完全应答率为4.5%。中位随访时间为26.6个月，中位缓解时间尚未达到。ECD队列中最常报告的不良反应(> 50%)为关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳、心电图QT间期延长和皮肤乳头状瘤。

 

在这项研究中，ECD患者的平均治疗持续时间为14.2个月。本文描述了FDA对用于BRAFV600突变的ECD患者的维莫非尼/威罗非尼功效补充剂的审查。

维莫非尼/威罗非尼已经在中国正式上市，价格在6000~7000元左右，每个月需要使用四盒，大约每个月需要2万~3万元左右，一般患者很难承担。维莫非尼/威罗非尼目前只有原研药，没有仿制药，但是土耳其版维莫非尼/威罗非尼价格相对较低，每盒在2000~3000元左右，药物成分相同，疗效基本一致，具体价格请咨询海得康医学顾问。

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