维莫非尼作用与功效
发布时间：2023-05-26 点击量： 次
维莫非尼是一种针对癌细胞蛋白质并阻止癌细胞生长的药物。它用于治疗具有BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者和具有BRAF V600突变的Erdheim-Chester病(ECD)患者。目前该药物已通过药监局的批准在中国上市，以商品名佐博伏出售，维莫非尼属于一种处方药。
临床在试验中评估了维莫非尼的疗效。
在一项单组、多中心、多国试验(试验2)中，132名患有BRAF V600E突变阳性转移性黑色素瘤的患者，通过cobas检测4800名BRAF V600突变试验者，之前至少接受过一次全身性治疗，每日两次口服维莫非尼960 mg。中位年龄为52岁，19%的患者年龄超过65岁。大多数患者是男性(61%)和白种人(99%)。49%的患者接受了≥ 2次既往治疗。中位随访时间为6.87个月(范围0.6至11.3)。经独立审查委员会(IRC)评估，确认的最佳总体缓解率为52% (95% CI: 43%，61%)。完全应答3例(2.3%)，部分应答66例(50.0%)。中位缓解时间为1.4个月，75%的缓解发生在治疗的第1.6个月。IRC的中位缓解持续时间为6.5个月(95% CI: 5.6，未达到)。
在一项开放性、多中心、单组、双队列试验(试验3)中评估了维莫非尼治疗转移至脑的BRAF V600E突变阳性黑素瘤的活性。所有患者每天两次口服维莫非尼960 mg，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。要求患者在增强磁共振成像上至少有一个可测量的0.5 cm或更大的脑损伤，皮质类固醇剂量稳定或递减，且之前未接受BRAF或MEK抑制剂治疗。队列A中的患者以前没有接受过脑转移的局部治疗。队列B中的患者之前至少接受过一次脑转移瘤局部治疗(手术切除、全脑放疗或立体定向放疗),治疗后出现CNS进展。对患者进行随访，直至死亡、疾病进展、停药或长达24个月。主要疗效结果指标是队列A中大脑中确认的最佳总体缓解率，由独立放射学审查委员会使用实体瘤缓解评估标准(RECIST v1.1)进行评估。次要疗效结果测量包括队列A中的反应持续时间，以及队列b中确认的最佳总体反应率和反应持续时间。总共146名患者(队列A:n = 90；队列B: n=56)被招募并接受至少一剂维莫非尼。在队列A中，患者的中位年龄为56岁，62%为男性，47%的患者治疗前ECOG表现状态(PS)为0，57%的患者基线LDH值升高，20%的患者接受了一种或多种治疗转移性疾病的全身方案。在队列B中，患者的中位年龄为53岁，61%为男性，38%的患者治疗前ECOG PS为0，55%的患者基线时LDH值升高，39%的患者接受了一种或多种系统性方案治疗转移性疾病。所有参加试验3的患者都是白人。结果显示，群组A大脑中确认的最佳总体缓解率18% (95%可信区间：11%, 27%)，完全有效为2% ，部分响应为16%，缓解持续时间的中位数4.6月(95%可信区间：2.9, 6.2)。群组B大脑中确认的最佳总体缓解率18% (95%可信区间：9%, 30%)，完全有效为0% ，部分响应为18%，缓解持续时间的中位数6.6 月(95%可信区间：2.8, 10.7)。
维莫非尼尚未在野生型BRAF黑色素瘤患者中进行研究。
一项关于维莫非尼的开放性、多中心、单组、多队列研究(试验4)在年龄≥ 16岁的非黑色素瘤BRAF V600突变阳性疾病患者中进行。该试验包括22名ECD患者。15名患者(68.2%)之前接受过全身治疗。年龄中位数为58.5岁(范围从34岁到77岁)。55%的病人是男性。所有22名患者接受初始剂量为960 mg，每日两次口服，有或无食物。对于8名患者，剂量减少至720 mg，每日两次。对于其余14名患者，剂量最终降至480 mg。剂量降至720 mg后的中位治疗持续时间为77天(范围:4至1325天)，剂量降至480 mg后的中位治疗持续时间为236天(范围:21至924天)。根据总体缓解率，这些患者的疗效得以维持。维莫非尼在ECD中的疗效基于两次至少间隔四周的最佳总体缓解率，由研究者使用RECIST v 1.1进行评估。响应者(n [%])为12 (54.5%)，完全响应(CR)为1 (4.5%)，部分反应为11 (50%)。ECD患者的中位随访时间为26.6个月(范围为3.0至44.3个月)。中位缓解时间为11个月(95% CI: 3.7，14.6)。中位数DOR是不可估计的。
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