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急性髓系白血病(AML)最新疗法:维奈克拉加阿扎胞苷显著延长生存期

发布时间:2024-02-08    点击量:

2020年10月,罗氏集团成员基因泰克宣布,美国FDA已完全批准维奈克拉与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷(LDAC)联合用于治疗新诊断的急性髓细胞白血病(AML)75岁或以上的成年人,或患有不能使用强化诱导化疗的合并症的人。维奈克拉此前于2018年11月在FDA的加速批准计划下获得了这种情况下的临时批准。FDA的批准将维奈克拉在这种情况下的加速批准转换为完全批准。全面批准得到了重要结果的支持,这些结果表明,维奈克拉联合阿扎胞苷延长了无法耐受强化诱导化疗的新诊断急性髓细胞白血病患者的总生存期。

批准主要基于VIALE-A和VIALE-C两项III期研究的结果。VIALE-A研究结果显示,维奈克拉加阿扎胞苷显著降低了34%的死亡风险与单独阿扎胞苷相比(中位OS=14.7个月vs 9.6个月)。使用维奈克拉联合阿扎胞苷治疗的患者完全缓解率(CR)显著高于单独使用阿扎胞苷治疗的患者,联合方案为37% ,而单独使用阿扎胞苷治疗的患者为18% 。维奈克拉联合阿扎胞苷也导致CR和CR部分血清学恢复(CR + CRh)的比例更高,联合使用的CR + CRh为65%,而单独使用阿扎胞苷的CR + CRh为23% 。NCCN指南推荐维奈克拉+阿扎胞苷作为不适合强化化疗患者的1类首选AML治疗方案。对于VIALE-C研究,批准是基于CR的比率和持续时间。27%的维奈克拉加LDAC治疗的患者实现了CR(中位CR持续时间(DOCR)=11.1个月),而单独使用LDAC治疗的患者(中位DOCR=8.3个月)为7.4%。
总之,VIALE-A研究的结果进一步证实了维奈克拉加阿扎胞苷对新诊断为急性髓细胞白血病的患者具有临床意义的益处。根据这项研究的结果,与单用阿扎胞苷相比,这种治疗方案对老年AML患者来说是一个重大进步,包括更高的应答率、更高的输血独立性、更长的缓解期,并最终显著提高了总生存期。
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