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阿西米尼是治疗什么的药物

发布时间:2025-02-18    点击量:

阿西米尼(Scemblix®,asciminib)是一种创新性的治疗药物,专为慢性髓性白血病(CML)患者设计。
阿西米尼是一种针对BCR-ABL融合蛋白的变构抑制剂。在慢性髓性白血病中,BCR-ABL融合蛋白是驱动疾病发展的关键因素,它通过激活一系列信号通路,促进白血病细胞的异常增殖、存活和迁移。传统的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)主要通过与BCR-ABL蛋白的ATP结合口袋结合来抑制其活性,但长期使用后,部分患者可能会出现耐药性,尤其是存在T315I突变的患者。

阿西米尼的作用机制与众不同,它通过与BCR-ABL蛋白的肉豆蔻酰口袋(一个变构位点)结合,来抑制BCR-ABL激酶的活性。这种结合方式使得阿西米尼能够绕过传统TKI耐药性的机制,特别是对那些具有T315I突变的患者仍然有效。
阿西米尼主要用于治疗那些先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗、且处于慢性期的费城染色体阳性慢性髓系白血病(Ph+ CML-CP)患者。这些患者往往对传统TKI产生了耐药性,病情难以控制。阿西米尼的出现为这部分患者提供了新的治疗选择。
临床试验数据显示,阿西米尼在治疗慢性髓性白血病方面表现出色。它能够显著提高患者的主要分子反应率,延长患者的无进展生存期,并且具有良好的安全性和耐受性。与传统的TKI相比,阿西米尼能够减少一些常见的不良反应,提高患者的生活质量。

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