FDA批准首个治疗骨髓纤维化孤儿药——鲁索替尼

发布时间：2019-06-18    点击量： 次

  FDA批准首个治疗骨髓纤维化孤儿药——鲁索替尼。说起鲁索替尼（又叫芦可替尼），不仅在骨髓纤维化的治疗上是“大哥”，在真性红细胞增多症的治疗史上也是第一个被批准的药物，真的是非常给力。那么现在海得康进口药品网小编就迫不及待的想带大家了解一下这个给力的药物了。
 

  在美国，鲁索替尼于2011年11月成为首个治疗骨髓纤维化的药物。2014年12月，FDA进一步批准鲁索替尼用于对羟基脲（hydroxyurea）反应不足或不耐受的真性红细胞增多症（PV，简称“真红”）的治疗，该药是FDA批准的首个治疗PV的药物。在欧盟，鲁索替尼分别于2012年8月和2015年3月获批骨纤维化和PV适应症，该药也是欧洲批准的首个骨纤维化和首个PV治疗药物。

  鲁索替尼是一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂。用于治疗中危和高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

  骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤的一种类型，其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常，MF患者存在不同程度的脾大症状，并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。以上症状极大的降低了MF患者的生活质量。

  而鲁索替尼的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状，改善 MF 的相关症状（如发热、盗汗及腹痛等），进而提升患者的生活质量。相比较传统方式治疗骨髓纤维化来说，可降低死亡风险达52%，脾脏体积在半年内有效缩减达35%以上。

  可以说，在骨髓纤维化的治疗上，鲁索替尼有着无可替代的地位，不仅是首款治疗药物，带给患者的疗效也如此的让人惊喜，真的是没有辜负大家对它的青睐，是骨髓纤维化患者不可错过的良药。