去纤维纳被美国FDA授予孤儿药资格

发布时间：2019-06-18    点击量： 次

  去纤维纳被美国FDA授予孤儿药资格。一般情况下，孤儿药都是指那些用于治疗一些罕见疾病的药物，顾名思义，罕见疾病的患病人数都是比较少的，因此市场比较小，对症的药物自然的就少了，所以孤儿药对这些患者的意义可想而知。而今年上半年用于治疗VOD的去纤维纳就被美国FDA授予了孤儿药的资格。海得康进口药品网小编赶紧为大家整理了一些资讯。
 

  造血干细胞移植（HSCT）是血液肿瘤经常使用的治疗模式。用作干细胞移植的一部分可能损坏肝血管的内衬细胞，会导致VOD，从而造成肝衰竭，并可能导致在其他器官显著功能障碍。VOD=肝小静脉闭塞症，又叫窦状隙梗阻综合征（SOS），是一个潜在威胁生命的疾病，这通常是干细胞移植的显著并发症。

  肝静脉闭塞病是造血干细胞移植后引起的发病率和致死率最高的疾病，除了对症支持治疗，尚无有效的预防、治疗方法。

  所幸研究者们对一种由猪肠内部组织所萃取之实验性药物去纤维纳的研究显示，去纤维纳在经历严重且致命的干细胞移植并发症VOD的病患中降低了死亡风险。

       2017年3月30日去纤苷酸被美国FDA授予优先审查和孤儿药资格。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%。

  去纤维纳能够取得这样的疗效，对于VOD患者来说真的是很大的欣慰，因此这也就不难理解为什么去纤维纳上市以来就备受患者青睐。想了解去纤维纳的其他资讯，可联系海得康进口药品网。