治疗骨髓纤维化的孤儿药——芦可替尼

发布时间：2019-06-18    点击量： 次

治疗骨髓纤维化的孤儿药——芦可替尼。说起骨髓纤维化，可能很少有朋友听说过，在我国骨髓纤维化的患者人数也较少，因此针对这类疾病有效的药物非常的有限，直到2011年美国批准芦可替尼（Jakafi）上市，随后芦可替尼获得了“孤儿药”的资格。现在海得康进口药品网小编就带大家领略一下这款孤儿药的风采。

骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤的一种类型，其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常，MF 患者存在不同程度的脾大症状，并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状。以上的这些症状极大的降低了 MF 患者的生活质量。

而芦可替尼（也叫“鲁索替尼”）的应用能快速且持久地减轻 MF 患者的脾大症状，改善 MF 的相关症状（如发热、盗汗及腹痛等），进而提升患者的生活质量。相比较传统方式治疗骨髓纤维化来说，可降低死亡风险达52%，脾脏体积在半年内有效缩减达35%以上。

在美国，芦可替尼于2011年11月成为首个治疗骨髓纤维化的药物。2014年12月，FDA进一步批准芦可替尼用于对羟基脲（hydroxyurea）反应不足或不耐受的真性红细胞增多症（PV，简称“真红”）的治疗，芦可替尼是FDA批准的首个治疗PV的药物。在欧盟，芦可替尼分别于2012年8月和2015年3月获批骨髓纤维化和PV适应症，该药也是欧洲批准的首个骨髓纤维化和首个PV治疗药物。

作为孤儿药，同时又有多种适应症，并且疗效还如此的好，芦可替尼的功劳还真是不容小觑，最重要的是患者朋友可以从芦可替尼的治疗中获益，真是骨髓纤维化和PV患者的首选用药。

芦可替尼治疗骨髓纤维化的优势