依维莫司治疗肾血管平滑肌脂肪瘤的疗效
发布时间：2019-06-18 点击量： 次
依维莫司治疗肾血管平滑肌脂肪瘤的疗效，目前中国约有超过10万例TSC患者。肾血管平滑肌脂肪瘤（AML）是TSC患者常见的肾脏病变，对人的身体会造成很大的程度上的伤害。今天，海得康进口药品网小编就来与大家谈论一下依维莫司治疗TSC-AML的疗效。
结节性硬化症（TSC）是一种多系统疾病，在多器官出现良性肿瘤，影响到发育早期细胞的分化，增殖和迁移。基因突变是TSC的主要病因，80%-85%的TSC患者中存在TSC1或TSC2基因突变，且1/3的TSC患者存在家族史。正常状态下， TSC1/TSC2为肿瘤抑制基因，编码的蛋白复合物可从上游抑制细胞生长调节因子mTOR的活性。TSC患者由于TSC1/TSC2突变使mTOR活性上调，促使细胞过度增殖，形成肿瘤样变。而依维莫司是mTOR抑制剂，对TSC1/2突变引起的结节硬化症可以起到对因治疗的作用。
随着对这一疾病认识的不断加深，TSC-AML治疗的总体原则被定义为最大限度地保留肾脏（治疗肾癌新特药）功能，延长患者生存时间。在TSC-AML病灶>3cm，发生连续生长但无急性出血的情况，依维莫司被国内外权威指南一致推荐为首选治疗方案。
mTOR抑制剂（依维莫司）为治疗TSC-AML的一线治疗方案，已在我国批准上市。EXIST-2是目前唯一的关于TSC-AML患者的前瞻性安慰剂对照临床试验。这项研究纳入了118例合并TSC或淋巴管肌瘤病（LAM）的肾AML患者，随机分至依维莫司治疗组和安慰剂组，中位观察时间为38周。
研究结果表明：①依维莫司可迅速缩瘤，用药至TSC-AML缩小的中位时间为2.9个月；治疗12周时，44%的患者AML体积缩小≥50%，75%的患者缩小≥30%。治疗192周，69%的患者AML体积缩小≥50%，85%的患者缩小≥30%，依维莫司治疗的患者AML进展率低（4.5年内约85%患者无疾病进展）。②依维莫司可有效改善患者相关TSC全身症状。约半数依维莫司组TSC-AML患者室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）体积减小。③在研究的过程中，依维莫司的安全性同样得到验证，无AML相关出血或手术的报道
看了以上的这些内容，再加上根据文中的研究报告，我们可以对于依维莫司在治疗TSC-AML上有了很清楚的认识。依维莫司在对TSC1/2突变引起的结节硬化症上可以起到对因治疗的作用。可以更好的治疗TSC-AML。
依维莫司对肾细胞癌以外的哪些病起作用？
