全球首个胆管癌靶向药Pemigatinib中国招募临床试验入组患者了！
发布时间：2020-08-14 点击量： 次
胆管癌是一种罕见但致死率极高的恶性肿瘤，5年总生存率约为5%。根据解剖部位，胆管癌可分为肝内胆管癌（iCCA）、肝门部胆管癌（pCCA）、远端胆管癌（dCCA），35%的胆管癌患者可以进行手术，但其中35%会在2年内复发。在胆管癌中，FGFR融合突变较为突出。据报道，肝内胆管癌中有13%~20%的患者携带FGFR2融合突变。这些患者很有可能对FGFR抑制剂治疗敏感。Pemigatinib是一种针对FGFR1、2和3靶点的选择性强效口服抑制剂。也是目前全球首个胆管癌靶向药，于今年4月份在美国获批。目前该药已经在中国开展相关临床试验项目，对比自己的条件，如果达到入组标准想要参与的可以与海得康联系！
课题名称：在局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中评价Pemigatinib的疗效和安全性的II期、开放性、单臂、多中心研究。
适应症：>1线（铂类、吉西他滨单用或联用）失败的FGFR重排的胆管癌患者
用药方案：Pemigatinib片剂（FGFR靶向药），口服，QD，给药2周/停药1周，21天/周期。
入组标准简单判定：（1）经组织学或细胞学证实为手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌；（2）至少经过一线系统治疗（铂类、吉西他滨单用或联用）后疾病进展；（3）确认FGFR2重排（亦叫做融合）
项目城市：上海、武汉、南宁、合肥、成都、天津、昆明、扬州、北京、广州、杭州、哈尔滨、西安、南京、青岛
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什么是临床试验？
临床试验（ClinicalTrial）是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行的药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应，试验药物的吸收、分布、代谢和排泄规律，目的是确定试验药物的疗效与安全性。在国外，参加临床试验的人员称为志愿者，国内一般称为“受试者”，志愿者里面有健康的人，也有病人，这主要看是参加什么样的试验。我们平时接触最多的临床试验，还是由病人参加的。在一个新药正式上市前，在得到病人同意后，医生让病人使用这个新药，经过一定的疗程后，观察药物的疗效和副作用。
I、II、III分期是什么意思？
依照SFDA的规定，我国将药物临床研究分为I、II、III和IV期。I期临床试验：评价药物的安全性。即首次在健康志愿者体内进行的药物安全性评价，在这个过程中将对药物的安全性进行系统地研究，并确定药物的临床安全剂量。II期临床试验：评价药物的有效性和安全性。完成Ⅰ期临床试验以后，针对符合特定条件的患者所进行的临床研究，其目的是确定药物在目标人群中的有效剂量和安全性。III期临床试验：扩大范围的II期临床试验。继续评价药物的有效性和安全性，即仍然针对符合特定条件的患者，但是在较多数量的患者中进行的临床研究，其目的是衡量药物的短期和长期安全性、疗效以及对治疗价值进行评价。IV期临床试验：即上市后药物再评价。药物被国家批准上市以后，仍然进行的符合一定技术规范的临床研究，其目的是了解该药在临床广泛使用过程中的安全性和疗效。
临床试验风险：保护试验中患者的安全是试验的重要部分，试验严格遵循指南进行，研究者及其医学团队、监督管理机构（CFDA）及其他试验检查过程都会保证患者的安全，但是鉴于临床试验的特殊性，试验中仍然存在一些风险：（1）因为尚未完全掌握试验用药药理作用的全部信息，因此可能未获得预期的疗效，并可能会遇到不可预知的不良反应。（2）受试者在受试期间，需要遵循研究方案的安排，这可能给受试者的日常生活带来一些暂时的改变，比如定期到医院进行体检、回答医生的问卷、采集血样或尿液等。（3）按时服药并做记录（如填写日记卡）等，因此可能会占用受试者的一部分时间。（4）临床试验受到多方面因素的影响，故此可能会在研究期间受到逐渐取得的药物安全性、有效性信息以及行政管理或其它因素的影响而中止，即便受试者本人已经取得良好的疗效，但是受试者也须退出研究或者选择常规的治疗方法。
参与临床试验的好处？
（1） 获得前沿治疗方案的机会，有机会接受一种新的药物治疗方法，该药物的疗效或安全性在理论上与已有药物相当或者更好。（2）免费的药物治疗，可在一定程度上减轻病友的家庭经济负担；（3）受试者的健康会受到医生更加密切的关注，在受试期间由专科医生对您的诊疗过程负责并进行一些有针对性的检查项目。（4）根据临床试验方案设计的不同，在研的新药将来如果获得销售许可，病友还有可能获得长期赠药。（5）根据试验设计，有部分交通补贴和营养补贴。
