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莫洛替尼（momelotinib）适用于什么疾病？

发布时间：2023-09-27    点击量： 次

莫洛替尼（momelotinib）是一种研究性口服疗法。该药物不仅抑制 Janus 激酶 (JAK) 1 信号通路和 JAK2 信号通路，还抑制 I 型激活素 A 受体 (ACVR1)。抑制 JAK1 和 JAK2 可能会改善全身症状和脾肿大。此外，直接抑制 ACVR1 会导致循环铁调素减少，而铁调素在骨髓纤维化中通常升高并导致贫血。目前莫洛替尼已被批准使用，它适用于什么疾病？

美国食品和药物管理局(FDA)批准Ojjaara (莫洛替尼)用于治疗中度或高风险骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化(真性红细胞增多症和原发性血小板增多症)。莫洛替尼是一种每日一次的口服JAK1/JAK2和激活素a受体1型(ACVR1)抑制剂。骨髓纤维化是一种罕见且可能致命的癌症，其特征是骨髓中积聚过多的疤痕组织，干扰健康血细胞的产生，并可能导致：严重的低血细胞计数，包括贫血和血小板减少症；全身症状，例如虚弱和疲劳；和脾肿大或脾肿大。骨髓纤维化影响全世界约 500000 人中的 1 人。诊断时，大约 40% 的患者患有贫血，几乎所有骨髓纤维化患者最终都会出现贫血。患者通常需要输血，超过 30% 的患者会因贫血而停止治疗。贫血和输血依赖与预后不良、生活质量下降和生存期缩短密切相关。迄今为止，莫洛替尼是唯一被批准用于新诊断和先前治疗过的骨髓纤维化贫血患者的药物，可解决该疾病的主要表现，即贫血、体质症状和脾肿大。更多信息请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每位患者获得优质的医疗资源。

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