匹米替比（Pimitespib）治疗晚期胃肠道间质瘤患者：一项随机、双盲、安慰剂对照的III期试验

发布时间：2023-12-14    点击量： 次

对酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)难治的晚期胃肠道间质瘤(GIST)预后不良。这项随机、安慰剂对照的III期试验评估了匹米替比（Pimitespib）(一种新型热休克蛋白90抑制剂)在标准TKIs治疗难治性晚期GIST中的疗效和安全性。
经组织学证实的伊马替尼、舒尼替尼和瑞格拉非尼难治性GIST患者以2 : 1的比例被随机分配到口服吡美司匹布160mg/天或安慰剂组，在21天的周期中每周连续服用5天。根据盲法中央放射学审查(BCRR)的疾病进展，允许交叉使用开放标签pimitespib。主要终点是BCRR在全部分析数据集中得出的无进展生存期(PFS)。次要终点包括总生存期(OS ),使用保序结构失效时间(RPSFT)方法进行调整，以减少交叉的预期混杂影响。