骨髓纤维化患者在接受莫洛替尼治疗时,相关症状有所改善
发布时间：2025-02-11 点击量： 次
骨髓纤维化，这一骨髓造血干细胞的克隆性增殖性疾病，以其骨髓纤维化、髓外造血、贫血及脾大等主要症状，给患者的生活带来了沉重负担。近年来，一种名为莫洛替尼（Momelotinib）的新型口服JAK1/JAK2和激活素a受体1型（ACVR1/ALK2）抑制剂，在骨髓纤维化，尤其是原发性骨髓纤维化的治疗领域，展现出了显著的临床疗效。
莫洛替尼的作用机制独特，它主要通过抑制JAK1/JAK2和ACVR1/ALK2激酶的活性，有效阻断JAK-STAT信号通路的异常激活，从而干扰细胞内信号传导通路。这一机制在骨髓纤维化患者的治疗中显得尤为重要，因为患者体内异常的JAK/STAT信号通路活化与疾病的进展和症状的恶化紧密相关。通过抑制这一通路的异常激活，莫洛替尼能够从根本上缓解骨髓纤维化的病理过程。
贫血，作为骨髓纤维化患者最为常见的症状之一，严重降低了患者的生活质量。莫洛替尼通过促进红细胞的生成，有效改善了患者的贫血状况。临床试验数据有力地证明了这一点，接受莫洛替尼治疗的患者中，血红蛋白水平显著提升，贫血症状得到了明显的改善。特别是在MOMENTUM试验中，相当一部分患者实现了输血独立，大大减少了因贫血而导致的输血需求音。
骨髓纤维化患者还常伴有乏力、盗汗、瘙痒、腹部不适、肋骨下或左侧疼痛、进食后饱胀感以及骨痛等全身症状。这些症状的存在，进一步加剧了患者的痛苦。而莫洛替尼的治疗，能够显著减轻这些全身症状，提高患者的生活质量。在MOMENTUM试验中，有25%的患者报告总症状评分降低了50%或以上。
莫洛替尼的疗效，得到了多项临床试验的有力支持。其中，MOMENTUM试验和SIMPLIFY-1试验最具代表性。MOMENTUM试验是一项随机、开放标签的III期临床试验，纳入了195名对一线疗法耐药、难治或不耐受的骨髓纤维化患者。研究结果显示，与达那唑相比，莫洛替尼在改善患者症状、缩小脾脏体积和提高输血独立性方面均表现出显著优势。
而SIMPLIFY-1试验则是一项多中心、随机、双盲的III期临床试验，纳入了432例未接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者。研究结果显示，莫洛替尼在脾反应非劣效性方面达到了主要终点，且更多患者实现了输血独立性。这一结果进一步证明了莫洛替尼在骨髓纤维化治疗中的卓越表现。
