解析普拉替尼（普吉华）的功效及其作用
发布时间：2025-08-21 点击量： 次
普拉替尼作为一种新型的精准靶向治疗药物，在肿瘤治疗领域，尤其是针对特定基因突变的肿瘤治疗中，展现出了显著的效果和独特的作用机制，为众多患者带来了新的治疗希望。
RET 基因融合是一种在多种肿瘤中出现的基因异常情况。正常情况下，RET 基因编码的蛋白在神经系统的发育和维持细胞的正常生长、分化等过程中发挥着重要作用。然而，当 RET 基因与其他基因发生融合时，会导致 RET 激酶持续激活，就像汽车的油门被卡住，不断地发出信号促使细胞不受控制地增殖和生长，最终形成肿瘤。
普拉替尼是一种高选择性的 RET 抑制剂，它能够精准地识别并结合 RET 激酶的活性位点，就像一把特制的钥匙插入特定的锁中，有效地阻断 RET 激酶的活性。这种精准的抑制作用可以切断肿瘤细胞的生长信号通路，阻止肿瘤细胞的增殖、迁移和侵袭，从而达到抑制肿瘤生长和扩散的目的。
普拉替尼对多种类型的 RET 融合阳性肿瘤都有治疗效果。在非小细胞肺癌（NSCLC）中，大约 1% - 2% 的患者存在 RET 基因融合。对于这些患者，普拉替尼可以作为一线或后线治疗选择。在一线治疗中，与传统化疗方案相比，普拉替尼能够显著提高患者的客观缓解率（ORR），延长患者的无进展生存期（PFS）。在后线治疗中，对于既往接受过其他治疗但疾病进展的患者，普拉替尼也能发挥良好的抗肿瘤作用，为患者带来新的生存机会。
除了非小细胞肺癌，普拉替尼对 RET 融合阳性的甲状腺癌也有显著疗效。在晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺髓样癌和 RET 融合阳性甲状腺癌患者中，普拉替尼能够缩小肿瘤体积，缓解患者的症状，提高患者的生活质量。
普拉替尼具有独特的作用机制和较强的穿透细胞膜能力，能够对一些耐药突变株产生抑制作用。它可以通过多种途径克服肿瘤细胞的耐药性，重新激活对肿瘤细胞的杀伤作用，为那些对传统治疗耐药的患者提供了新的治疗选择。
传统的化疗药物在杀死肿瘤细胞的同时，也会对正常细胞造成较大的损伤，导致一系列严重的副作用，如恶心、呕吐、脱发、免疫力下降等。而普拉替尼作为一种精准靶向药物，具有高度的选择性，能够特异性地作用于 RET 融合阳性的肿瘤细胞，对正常细胞的影响较小。
这使得患者在接受普拉替尼治疗时，能够更好地耐受治疗，减少不良反应的发生，提高生活质量。同时，患者可以在较长时间内维持治疗剂量，保证药物的疗效，从而获得更好的治疗效果。
客观缓解率是衡量抗肿瘤药物疗效的重要指标之一，它反映了药物使肿瘤缩小达到一定程度的患者比例。在多项临床试验中，普拉替尼治疗 RET 融合阳性非小细胞肺癌患者的客观缓解率显著高于传统治疗。例如，在一项针对晚期 RET 融合阳性非小细胞肺癌的研究中，普拉替尼组的客观缓解率达到了 60%以上，而传统化疗组的客观缓解率仅为 20% - 30%。这意味着更多的患者在接受普拉替尼治疗后，肿瘤得到了明显的缩小，病情得到了有效控制。
无进展生存期是指患者从开始治疗到疾病进展或死亡的时间间隔。普拉替尼能够显著延长 RET 融合阳性肿瘤患者的无进展生存期。在甲状腺癌的临床试验中，普拉替尼治疗组患者的无进展生存期明显长于安慰剂组，为患者争取了更多的治疗时间和生存机会。
由于普拉替尼的副作用相对较小，患者在治疗过程中能够保持良好的身体状态和精神状态。与传统治疗相比，接受普拉替尼治疗的患者恶心、呕吐、乏力等不良反应的发生率和严重程度明显降低，能够正常进食、活动和休息。这使得患者能够更好地配合治疗，积极参与日常生活和社会活动，提高了生活质量。
普拉替尼（普吉华）凭借其精准的靶向作用、独特的作用机制和显著的临床疗效，在 RET 融合阳性肿瘤的治疗中发挥着重要作用。它为患者提供了一种更有效、更安全的治疗选择，有望改善患者的生存预后和生活质量。
参考资料：https://gavreto.com/
