Abecma效果如何？
发布时间：2022-10-31 点击量： 次
2021年3月26日，美国食品药品监督管理局批准百时美施贵宝公司和蓝鸟生物公司的Abecma(idecabtagene vicleucel)上市，用于治疗经过四种或更多种先前治疗方法(包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体)后复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者。这是第一个FDA批准的多发性骨髓瘤细胞基因疗法。
Abecma的安全性和有效性是在一项多中心研究中确定的，该研究涉及127名患有复发性骨髓瘤(治疗完成后复发的骨髓瘤)和难治性骨髓瘤(对治疗无反应的骨髓瘤)的患者，他们之前接受了至少三种抗骨髓瘤治疗。研究组中约88%的患者已经接受了4次或更多次抗骨髓瘤治疗。总体而言，72%的患者对治疗有部分或完全反应。在这些研究中，28%的患者对Abecma表现出完全反应，或多发性骨髓瘤的所有体征消失，该组中65%的患者对治疗保持完全反应至少12个月。
用Abecma治疗有可能引起严重的副作用。这标签带有细胞因子释放综合征(CRS)、噬血细胞性淋巴组织细胞增多症/巨噬细胞活化综合征(HLH/MAS)、神经毒性和长期血细胞减少症的方框警告，所有这些都可能是致命或危及生命的。CRS和HLH/MAS是对CAR-T细胞活化和增殖的系统性反应，导致高烧和流感样症状，而长期血细胞减少症是某种血细胞类型的数量在较长时间内下降。Abecma最常见的副作用包括CRS、感染、疲劳、肌肉骨骼疼痛和免疫系统减弱。治疗的副作用通常在治疗后的一至两周内出现，但有些副作用可能会在以后出现。多发性骨髓瘤患者应该咨询他们的医疗保健专业人员，以确定Abecma是否是适合他们的治疗方法。
由于存在CRS和神经毒性的风险，Abecma正被批准采用风险评估和缓解策略，其中包括确保安全使用的要素。美国食品和药物管理局要求提供Abecma的医院及其相关诊所经过专门认证，参与Abecma处方、分配或管理的工作人员接受培训，以识别和管理Abecma的CRS和神经系统毒性及其他副作用。此外，患者必须被告知潜在的严重副作用，以及如果在接受Abecma后出现副作用，立即返回治疗场所的重要性。
为了进一步评估长期安全性，FDA还要求制造商对接受Abecma治疗的患者进行上市后观察研究。
一剂来自美国百时美施贵宝公司和蓝鸟生物公司的Abecma价格是441743美元，换算成人民币约为310万人民币左右，根据汇率的不断变化，Abecma的价格可能会有所变化。
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