Ivosidenib治疗复发或难治性急性髓细胞白血病
发布时间：2019-05-28 点击量： 次
Ivosidenib治疗复发或难治性急性髓细胞白血病，FDA于2018年7月20日批准了ivosidenib，一种小分子异柠檬酸脱氢酶（IDH）1抑制剂，用于治疗患有易感IDH1突变的复发或难治性急性髓性白血病（R / R AML）成人并通过了FDA批准的测试检测。
ivosidenib的疗效建立在完全缓解（CR）+ CR的基础上，部分血液学恢复（CRh）率，CR + CRh持续时间，以及研究AG120中输血依赖（TD）转换为输血独立性（TI） - C-001，单臂试验。对于每天接受500 mg ivosidenib治疗的IDH1突变R / R AML的174名成人，中位随访时间为8.3个月，CR + CRh率为33％[95％可信区间（CI），26-40]，中位持续时间回应率为8.2（95％CI，5.6-12）个月，37％的患者从TD转为TI。这些终点反映了医疗需求未得到满足的患者的短期益处;没有评估长期疗效结果。 ≥5％患者的严重不良反应（AR）为分化综合征（10％），白细胞增多症（10％）和QT间期延长（7％）。
任何等级的常见（≥20％）AR均为疲劳，白细胞增多，关节痛，腹泻，呼吸困难，水肿，恶心，粘膜炎，QT间期延长，皮疹，发热，咳嗽和便秘。评估ivosidenib的长期安全性是此批准的条件。
ivosidenib的说明书
