FDA批准了首个用于治疗特定基因突变的成人急性髓细胞白血病患者的药物-艾伏尼布
发布时间：2023-08-01 点击量： 次
美国食品药品监督管理局批准Tibsovo (ivosidenib，艾伏尼布)片剂用于治疗具有特定基因突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)的成年患者。这是同类药物中的第一种药物(IDH1抑制剂)，并被批准与FDA批准的用于检测AML患者IDH1基因特定突变的伴随诊断一起使用。
在174名IDH1突变的复发性或难治性AML成人患者的单组试验中研究了艾伏尼布的疗效。该试验测量了无疾病证据且治疗后血细胞计数完全恢复(完全缓解或CR)的患者百分比，以及无疾病证据且治疗后血细胞计数部分恢复(完全缓解伴部分血液学恢复或CRh)的患者百分比。在中位数为8.3个月的随访中，32.8%的患者经历了持续中位数为8.2个月的CR或Rh。在研究开始时因AML需要输血或血小板的110名患者中，37%在用艾伏尼布治疗后至少56天不需要输血。
艾伏尼布的常见副作用包括疲劳、白细胞增加、关节痛、腹泻、气短、手臂或腿部肿胀、恶心、口腔或咽喉疼痛或溃疡、心律不齐(QT延长)、皮疹、发热、咳嗽和便秘。正在哺乳的妇女不应服用艾伏尼布，因为它可能会对新生婴儿造成伤害。
艾伏尼布必须配有患者用药指南，该指南描述了有关药物用途和风险的重要信息。艾伏尼布的处方信息包括一个方框警告，即如果不治疗，可能会发生被称为分化综合征的不良反应，并且可能是致命的。分化综合征的体征和症状可能包括发热、呼吸困难(呼吸困难)、急性呼吸窘迫、肺部炎症(放射性肺浸润)、肺或心脏周围积液(胸膜或心包积液)、体重快速增加、肿胀(外周水肿)或肝(肝)、肾(肾)或多器官功能障碍。在第一次怀疑症状时，医生应该用皮质类固醇治疗患者，并密切监测患者，直到症状消失。
其他严重的警告包括QT间期延长，这可能危及生命。在治疗期间，应该用心电图测试心脏的电活动。吉兰-巴雷综合征是一种罕见的神经系统疾病，身体的免疫系统会错误地攻击其周围神经系统的一部分，这种病曾在接受艾伏尼布治疗的人中发生过，因此应监测患者的神经系统问题。
FDA授予该申请快速通道和优先审查称号。艾伏尼布还获得了孤儿药称号。
经查询，由Agios制药生产的艾伏尼布原研药规格250mg*60片价格在269500人民币左右。更多药品资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每一位患者获得优质的海外医疗资源。
