塞尔帕替尼（selpercatinib）治疗儿童MEN2和晚期MTC的疗效

发布时间：2022-09-02    点击量： 次

多发性内分泌肿瘤2型(MEN2)背景下的甲状腺髓样癌(MTC)是由RET原癌基因突变引起的。因此，在患有MEN2和晚期MTC的儿童中，RET酪氨酸激酶(TK)通路是选择性RET TK抑制剂selpercatinib治疗的目标。那在这个过程中塞尔帕替尼产生效果究竟如何，是否会产生较大的毒性？
                                                                     
实验人员对6例未经药物治疗的多发性EN2和复发或进行性MTC患儿的临床、遗传、生化(降钙素和癌胚抗原[CEA])和影像学资料进行回顾性研究。主要参数是安全性和对塞尔帕替尼的客观治疗反应。
结果报告了6名儿童(3男3女，年龄3-12岁)，其中4名患有m *( b型), 2名患有m :( a型)。所有患者最初都进行了甲状腺全切除术和广泛的颈淋巴结清扫术，但随后发展为复发性和进行性疾病。所有患者的临床症状均有所改善，并伴有生化反应，表现为血清降钙素和CEA浓度显著下降。在开始服用selpercatinib的2周内，血清降钙素明显下降，并且在中位数为13个月(范围为11-22个月)的随访中，反应仍在进行。4名患有可测量的放射性疾病的儿童具有良好的容积减少。最常见的副作用是丙氨酸氨基转移酶、血清胆红素和便秘的一过性但可逆的1级或2级升高。没有儿童因为药物相关的不良事件而需要调整剂量或停止服用塞尔帕替尼。
最中得出结论:在患有MEN2和进行性转移性RET突变MTC的儿童中，塞尔帕替尼显示出优异的治疗效果和最小的毒性。
塞尔帕替尼的使用对于许多患者来说是很有意义的，但是在国内药房无法购买该药，患者如有海外购药需求，可以联系海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。