塞普替尼在临床中的核心治疗作用是什么？
发布时间：2025-05-27 点击量： 次
塞普替尼（Selpercatinib）是一种新型、ATP竞争性、高度选择性小分子RET激酶抑制剂，在临床中展现出显著的核心治疗作用，为RET基因相关癌症患者带来了新的希望。
RET基因重排或突变是一种基因异常，可引发肿瘤细胞的异常生长和扩散。塞普替尼通过抑制RET激酶活性，精准地作用于肿瘤细胞中的RET基因突变，如RET融合基因，阻断异常信号通路，从而有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散。这种特异性作用机制使得塞普替尼能够精准地攻击患者体内的癌细胞，减少对正常细胞的损害，提高治疗效果。
在针对RET融合基因阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的临床试验中，塞普替尼展现出了卓越的疗效。例如，在LIBRETTO - 001试验中，69例初治患者的客观缓解率（ORR）为84%，其中6%的患者获得了完全缓解（CR），78%的患者达到部分缓解（PR）。中位随访时间为21.9个月时，中位无进展生存期（PFS）为22.0个月，1年PFS率为70.6%，2年PFS率为41.6%。这表明塞普替尼能够显著延长患者的无进展生存期，有效控制肿瘤的生长。
塞普替尼的适用范围广泛，对多种与RET基因相关的癌症都具有显著疗效。
非小细胞肺癌：肺癌是中国发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，其中非小细胞肺癌约占所有肺癌的80% - 85%。对于存在RET基因突变的患者，传统治疗方法疗效不足，而塞普替尼为这类患者带来了新的希望。
甲状腺髓样癌：对于晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者，无论是成人还是12岁及以上的儿童，由于肿瘤的特殊性质，缺少有效的系统性治疗方案。塞普替尼在治疗这类患者时同样表现出色，在成人患者组中，客观缓解率（ORR）达到了69%，中位缓解持续时间（DOR）为22.0个月。在12岁及以上儿童患者组中，也观察到了良好的疗效，客观缓解率与成人组相近，且患者对药物的耐受性良好。
甲状腺癌：在针对需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者的研究中，塞普替尼的客观缓解率（ORR）达到了82%，这一数据令人振奋，表明绝大多数患者在接受治疗后都能获得肿瘤的明显缓解。
参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Selpercatinib
