新药vericiguat片上市申请（NDA）被中国药监局纳入优先审评
发布时间：2020-10-16 点击量： 次
慢性心力衰竭属于是一种严重的心内科疾病，由各种心脏病引起的心功能不全综合征。临床上以左心衰竭最常见，左心衰竭的原因很多，如高血压，心肌病，肺心病，冠心病，严重的感染等，做相关检查明确原因，积极治疗原发病。治疗慢性心力衰竭还是很有希望的。慢性心力衰竭临床主要表现为呼吸困难、乏力和体液潴留。治疗心衰的目标不仅要改善症状、提高生活质量，而且要针对心肌重构的机制，延缓和防止心肌重构的发展，降低心衰的住院率和死亡率。根据新闻稿表明，心力衰竭是各种心脏疾病的终末阶段，其5年死亡率甚至高于某些恶性肿瘤。在中国，35岁以上的成人中约有1370万的心力衰竭患者，随着心血管疾病整体生存期改善，心力衰竭的患者人数呈持续升高趋势。希望vericiguat片能够早日获批，为慢性心力衰竭成人患者带来新的治疗选择。
中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，拜耳（Bayer）研发的“first-in-class"新药vericiguat片的三个上市申请（NDA）已于9月28日被纳入拟优先审评品种。Vericiguat本次在中国申请的适应症为——慢性心力衰竭成人患者（射血分数<45%且发生过心力衰竭加重）。值得一提的是，美国FDA在7月已授予vericiguat优先审评资格。本次在中国纳入拟优先审评意味着，该药有望加速在华获批上市。
Vericiguat（BAY1021189）是拜耳和默沙东（MSD）联合开发的一种可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂，口服使用，每天1次。可溶性鸟苷酸环化酶是一氧化氮-环鸟苷酸(cGMP)通路中关键的信号转导酶，其激活后催化三磷酸鸟苷生成cGMP，cGMP作为细胞内最重要的第二信使之一，通过调节下游元件蛋白激酶G、cGMP依赖的磷酸二酯酶及cGMP门控离子通道，从而参与一系列生理或病理反应，包括舒张血管、抑制血小板聚集、抑制细胞增殖等多种生理作用。
近年来的一些研究表明，sGC作为一个重要的药物靶标，表现出了许多独特的优势，为这些疾病治疗药物的研发提供了一个新途径。sGC对血管和心脏的功能都很重要，然而由于心力衰竭患者体内一氧化氮（NO）的可用性受损，因此这类患者体内sGC不能被充分激活，从而导致心肌和血管功能异常。
研究显示，vericiguat可积极恢复当前疗法无法解决的关键途径（NO-sGC-cGMP）的功能。
在中国，vericiguat片的新药上市申请于今年8月28日获得CDE受理，适用于症状性慢性心力衰竭成人患者（射血分数<45%且发生过心力衰竭加重）。本次该药被纳入拟优先审评品种的理由是：临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药。这意味着vericiguat有望加速在中国获批上市。
值得一提的是，除了在中国提交上市申请外，vericiguat早前已在美国、欧洲、日本、加拿大、瑞士、澳大利亚和新加坡等递交了上市申请。今年7月，美国FDA接受vericiguat的上市申请并授予其优先审评资格，用于治疗经历心力衰竭恶化事件后射血分数低于45%的症状性慢性心力衰竭患者。
根据一项名为VICTORIA的3期临床试验结果：与安慰剂相比，vericiguat可以降低患者的心力衰竭住院或心血管死亡的复合终点风险。中位随访10.8个月的结果显示，vericiguat治疗组较安慰剂组降低了患者心衰住院和心血管原因死亡风险（35.5%vs 38.5%，HR 0.90）。VICTORIA在欧洲、日本、中国和美国等42个国家和地区的600多个中心开展，专门针对慢性心力衰竭加重、心血管病死亡风险高且反复心衰住院的人群。
此外，值得一提的是，根据拜耳官网信息可知，针对可溶性鸟苷酸环化酶信号通路，该公司还有另一款sGC激动剂（BAY 1101042） ，这是一款新型、口服的二代sGC激动剂，目前在全球处于1期临床开发阶段，拟用于慢性肾功能衰竭治疗。今年上半年，该项目在中国提交了1类新药的临床申请并于4月23日获受理。
综上所述，随着医学技术的发展，在治疗慢性心力衰竭的道路上，近几年也取得了重要的进展，根治的可能不是没有。而且所以研究人员也一直在寻找提高其有效性的治疗方案。此次新药vericiguat片上市申请（NDA）被中国药监局纳入优先审评，证明该药有望加速在华获批上市。
