司美替尼主要用于治疗一种较为罕见的儿童肿瘤疾病——1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤（PN）。
1型神经纤维瘤病是一种常染色体显性遗传病，患者体内会产生多个神经纤维瘤，其中丛状神经纤维瘤较为常见且具有侵袭性。这些肿瘤可生长在身体的任何部位，压迫周围组织和器官，导致疼痛、功能障碍，严重影响患者的生活质量，甚至可能危及生命。
司美替尼作为一种丝裂原活化蛋白激酶（MEK）抑制剂，能够特异性地抑制MEK酶的活性，阻断肿瘤细胞的信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的生长、增殖和存活。临床研究表明，司美替尼可以显著缩小丛状神经纤维瘤的体积，缓解患者的症状，提高生活质量，为患有这种罕见儿童肿瘤疾病的孩子带来了新的治疗希望。
参考资料：https://www.drugs.com/monograph/selumetinib.html
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