系统性肥大细胞增多症（Systemic Mastocytosis, SM）是一类进展性血液系统疾病，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）以及肥大细胞白血病（MCL）。这些疾病传统治疗效果有限，患者长期生存率较低，且易因肥大细胞介质释放或器官损害出现严重并发症。
米哚妥林作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能有效抑制KIT D816V突变阳性的异常肥大细胞增殖，并改善组织损伤和症状。在长期治疗中，米哚妥林通过持续抑制病理活化的肥大细胞，实现疾病进展的延缓，使患者血液指标稳定，生活质量提升。长期用药可显著降低症状加重和器官受累风险，同时延长生存期。。
参考资料：https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617033.html
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