博舒替尼治疗常染色体显性遗传性多囊肾病
发布时间：2019-05-28 点击量： 次
博舒替尼治疗常染色体显性遗传性多囊肾病，Src的过度活化与常染色体显性多囊肾病的发病机制有关。这项2期研究评估了博舒替尼对ADPKD患者的疗效和安全性。
ADPKD患者，eGFR≥60ml/ min / 1.73 m2，总肾脏容量≥750ml，随机分为1：1：1至博舒替尼 200 mg / d，博舒替尼 400 mg / d，或安慰剂，≤24个月。主要终点是治疗≥2周的患者的肾脏肿大年率，其中至少有一次基线后磁共振成像扫描，之前进行了30天的清洗（改良的意向治疗人群）。在172名登记患者中，169名患者接受了至少一项研究剂量。根据方案修订，最初接受400mg / d博苏替尼治疗的24名患者的剂量随后降至200mg / d。
与安慰剂相比，博舒替尼 200 mg / d的肾脏扩大率每年降低66％（分别为1.63％和4.74％; P = 0.01），与安慰剂相比，混合博舒替尼降低了82％（分别为0.84％和4.74％; P <0.001）。在治疗期间，接受安慰剂或博舒替尼的患者具有相似的年度eGFR下降。胃肠道和肝脏相关的不良事件是最常见的毒性。
总之，与安慰剂相比，200mg / d的博舒替尼可降低ADPKD患者的肾脏生长。总体胃肠道和肝脏毒性特征与先前的博舒替尼研究结果一致;没有发现新的毒性。
博舒替尼的说明书
