博舒替尼治疗渐冻症的效果
发布时间：2023-02-23 点击量： 次
肌萎缩性侧索硬化症(ALS)，又称“渐冻症”，是一种由运动神经元丧失引起的进行性神经退行性疾病，迫切需要开发有效的药物。基于诱导多能干细胞(iPSC)的药物重新利用了Src/c-Abl抑制剂博舒替尼，它被批准用于治疗慢性髓性白血病(CML)，目前作为ALS分子靶向治疗的候选药物。它治疗渐冻症的效果如何呢？
结果显示，300mg QD时未观察到DLT，但400mg QD组中有3/3的患者观察到DLT。在所有接受100mg - 400mg的患者中，常见的不良事件(AEs)为12例(92.3%)胃肠道不良事件，7例(53.8%)肝功能相关不良事件，3例(23.1%)皮疹。安全性与已知的CML治疗一致，未观察到ALS特异性AE。有一部分患者(5/9例)在12周的治疗期间对博舒替尼治疗反应良好。研究发现，治疗反应性患者可通过其较低水平的血浆NFL来区分。此外，iPSC衍生运动神经元的单细胞RNA测序揭示了ALS患者对博舒替尼反应性的发病机制相关分子特征。
这是Src/c-Abl抑制剂博舒替尼用于ALS患者的首次试验。本文描述了300 mg(而非400 mg)的博舒替尼治疗ALS的安全性和耐受性，并观察了患者对运动功能的反应性。由于这是在短时间内进行的开放标签试验，患者数量有限，因此还需要进一步的临床试验。
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