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布格替尼(布加替尼)NF2最新消息

发布时间:2024-09-26    点击量:

布格替尼(布加替尼)是一种多种酪氨酸激酶抑制剂,已显示出对NF2相关肿瘤的治疗潜力。NF2是一种遗传性疾病,由于NF2肿瘤抑制基因的突变引起,可能导致多发性神经鞘瘤和脑膜瘤等肿瘤的形成。这些肿瘤通常持续进展,且目前尚无FDA批准的治疗这类肿瘤的疗法。
在一项采用篮式设计的2期平台试验中,布格替尼被用于治疗NF2相关神经鞘瘤病(NF2-SWN)伴进展性肿瘤的患者。试验结果显示,布格替尼在多种肿瘤类型中产生了影像学反应。具体来说,在接受治疗的40名患者中(中位年龄26岁,包括10例前庭神经鞘瘤、8例非前庭神经鞘瘤、20例脑膜瘤和2例室管膜瘤),经过中位随访10.4个月后,靶肿瘤的影像学反应率为10%(95%置信区间[CI],3-24),而所有肿瘤的影像学反应率则为23%(95% CI,16-30)。其中,脑膜瘤和非前庭神经鞘瘤的患者受益最大。

除了影像学反应外,该研究还观察到了其他积极的疗效指标。例如,35%(95% CI,20-53)的符合条件的患者耳朵听力得到了改善。此外,探索性分析还显示,治疗期间患者自我报告的疼痛严重程度有所降低。
在安全性方面,该研究未报告任何4级或5级的治疗相关不良事件,表明布格替尼在治疗NF2相关肿瘤时具有良好的耐受性。
综上所述,布格替尼作为一种多种酪氨酸激酶抑制剂,在NF2相关神经鞘瘤病伴进展性肿瘤的治疗中显示出了潜在的临床效益。然而,需要进一步的研究来确认其长期疗效和安全性,并探索与其他药物的联合治疗方案。

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