达拉非尼联合曲美替尼在BRAF V600E突变实体瘤中的靶向治疗效果
发布时间：2024-12-10 点击量： 次
2022年6月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了达拉非尼（Tafinlar，诺华制药）与曲美替尼（Mekinist，诺华制药）的联合疗法，用于治疗携带BRAF V600E突变的不可切除或转移性实体瘤的成人及6岁以上儿童患者。此批准针对的是先前治疗后病情进展且缺乏其他有效治疗方案的患者群体。需注意的是，该联合疗法不适用于结直肠癌患者，因该类肿瘤对BRAF抑制存在内在耐药性，同时也不推荐用于野生型BRAF实体瘤患者。
该联合疗法的安全性和有效性在多项临床试验中得到了评估，包括开放标签、多队列的BRF117019和NCI-MATCH试验，以及针对儿科患者的CTMT212X2101研究。这些研究共纳入了包括高级别胶质瘤、胆道癌、低级别胶质瘤等多种BRAF V600E突变阳性实体瘤患者。主要疗效指标为总体缓解率（ORR），在成年患者中，41%（95% CI：33, 50）的患者实现了客观缓解，其中胆道癌的ORR为46%，高级别胶质瘤为33%，低级别胶质瘤为50%。在儿科患者中，ORR为25%（95% CI：12, 42），且78%的患者缓解持续时间（DOR）达到或超过6个月，44%的患者DOR达到或超过24个月。
达拉非尼现已在我国成功上市并纳入医保，显著减轻了患者的经济压力。该药物在国内市场提供75mg120粒和50mg120粒两种原研药规格，其中75mg规格药品在医保后的价格约为12000元。同时，达拉非尼在海外市场同样受到关注，存在原研与仿制两种版本；诺华药业的原研药75mg120粒规格在土耳其售价为每盒11000元，而市场上众多仿制版同规格药品的售价则普遍在2700元左右。另一方面，曲美替尼也已被我国医保目录收录，患者在国内即可便捷购买到每盒装2mg*30片的原研药品，医保报销后价格约为10000元。海外市场亦有众多曲美替尼仿制药流通，特别是老挝生产的同规格药品价格亲民，仅需约1900元，因其高性价比而备受患者青睐。对于曲美替尼的相关疑问，建议患者咨询海外医学顾问以获取专业指导。
