达雷木单抗被批准成为孤儿药
发布时间：2018-12-11 点击量： 次
达雷木单抗被批准成为孤儿药 达雷木单抗治疗多发性骨髓瘤的疗效优异，如果是单药使用，可以作为四线治疗方案进行，在前的治疗中可以包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，或对PI和免疫调节双重难治剂。后来又被批准了与来那度胺和地塞米松，或硼替佐米和地塞米松联合治疗，用于二线治疗方案。那么达雷木单抗的治疗性效果如何呢？
目前的批准是基于两项随机，开放标签试验，其中将达雷木单抗加入标准疗法。POLLUX试验（也称为MMY3003）表明，与来那度胺和地塞米松单独使用达雷木单抗联合来那度胺和地塞米松相比，无进展生存期（PFS）显着改善。达雷木单抗组未达到估计的中位PFS，对照组为18.4个月（HR = 0.37; 95％CI：0.27,0.52; p <0.0001），表示疾病进展风险降低63％或用达雷木单抗治疗的患者死亡。
在CASTOR试验（也称为MMY3004）中观察到类似的结果，其比较了达雷木单抗，硼替佐米和地塞米松与硼替佐米和地塞米松的组合。达雷木单抗组未达到估计的中位PFS，对照组为7.2个月（HR = 0.39; 95％CI：0.28,0.53; p <0.0001），表示疾病进展或死亡风险降低61％对于用达雷木单抗治疗的患者。
达雷木单抗的使用是按照患者的实际体重来决定使用剂量的，请在医生的帮助下用于治疗骨髓瘤。达雷木单抗已经被批准作为突破性治疗以及孤儿药制定，可以进行优先审查。患者如果在使用过程中发生了输注反应、腹泻、头痛恶心等症状一定要及时联系医生，以免病情发展。
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