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靶向药物厄达替尼(Erdafitinib)有益于部分晚期膀胱癌患者

发布时间:2023-08-10    点击量:

2019年4月,厄达替尼(Erdafitinib)成为美国FDA批准的第一种针对基因改变的疗法,用于治疗转移性尿路上皮癌(最常见的膀胱癌类型)患者。FDA根据一项临床试验的数据,加速批准了该药物,厄达替尼可以阻断一种名为成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的蛋白质家族的活性,用于特定FGFR基因改变的患者。

试验的结果证实厄达替尼可以使晚期膀胱癌患者受益,这些患者的肿瘤在四个FGFR基因中有一个基因发生了改变。研究人员在7月25日的《新英格兰医学杂志》上报道,在这项研究中,厄达替尼减少了一些对其他治疗没有反应的癌症患者的肿瘤。FDA的批准涵盖了在标准化疗期间或之后癌症局部扩散到膀胱外或身体其他部位的患者。
大约20%患有转移性膀胱尿路上皮癌的患者和35%患有转移性肾盂和输尿管尿路上皮癌的患者具有FGFR基因的改变。当FDA批准厄达替尼作为一种药丸时,该机构也批准了一种伴随诊断测试,医生可以用它来帮助识别肿瘤携带这些FGFR变异之一的患者。在该试验的99名患者中,87名之前接受过化疗,43%之前接受过至少两个疗程的治疗。近80%的患者有超出附近淋巴结的转移。研究人员指出:“总的来说,这组患者的结果通常很差。”出于这个原因,40%的应答率是“非常了不起的”。在试验中,疾病进展前的中位时间(无进展生存期)为5.5个月,中位总生存期为13.8个月。最常见的治疗相关副作用包括口腔粘膜炎症或刺激、指甲变化和手足综合征。厄达替尼也可能导致眼部疾病,从而导致视野的变化,尽管这些是可以控制的。在试验中,46%的患者经历了副作用,这些副作用主要通过调整治疗剂量来控制。13%的患者因为副作用而停止治疗。
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