飞尼妥/依维莫司治疗TSC-AML疗效显著
发布时间：2019-03-11 点击量： 次
飞尼妥/依维莫司治疗TSC-AML疗效显著。肾血管平滑肌脂肪瘤（AML）是结节性硬化症（TSC）患者常见的肾脏病变。目前TSC-AML的基本治疗原则是尽可能保留肾单位、肾功能。TSC-RAML基因检测与药物干预研究，旨在探索中国TSC相关肾AML患者TSC基因突变情况及依维莫司（飞尼妥）治疗TSC基因突变相关AML患者的合理给药方案和药物安全性。
非临床诊断TSC组：突变率16.6%(5/30)；主要突变类型包括：无义突变、错义突变、框移突变、缺失突变、移位突变等，发现新的突变类型6个。47例患者接受了依维莫司（飞尼妥）治疗，3个月疗效评估表明：客观缓解率92.0%，疾病控制率100%，疗效显著。
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