依维莫司的批准是基于在一项多中心、随机(2:1)、安慰剂对照试验中证明的无进展生存期(PFS)的改善，该试验为每日一次口服10 mg依维莫司加最佳支持治疗(BSC)与安慰剂加BSC。

该临床试验招募了302名不可切除、局部晚期或转移性、高分化(低度或中度)、无功能性(当前或既往无类癌症状史)、胃肠道或肺源性神经内分泌肿瘤(NET)的患者。要求所有患者在随机分组前6个月内有疾病进展的证据。主要疗效结果指标是基于每次RECIST的独立放射学评估的无进展生存期(PFS)。依维莫司组和安慰剂组的中位PFS分别为11个月和3.9个月[HR 0.48 (95% CI: 0.35，0.67)，p 0.001，>

对300名接受至少一剂研究药物的患者进行了安全性数据评估。依维莫司的平均暴露时间为9.3个月；64%的患者治疗时间大于或等于6个月，39%的患者治疗时间大于或等于12个月。