在研新药丨“CDK4/6抑制剂GLR2007”被美国FDA授予“孤儿药资格 ”
发布时间：2020-09-11 点击量： 次
胶质母细胞瘤是一种侵袭性癌症，可发生在大脑或脊髓。胶质母细胞瘤作为高级别胶质瘤，恶性程度高，美国国家癌症研究所估计，恶性胶质瘤发病率为每十万人二到三人，占所有原发性脑部肿瘤的52%,占所有脑部肿瘤(包括原发和转移瘤)的17%。胶质母细胞瘤由支持神经细胞的星形胶质细胞形成。胶质母细胞瘤可以发生在任何年龄，但往往发生在老年人身上。它会导致头痛加剧、恶心、呕吐和癫痫发作。胶质母细胞瘤，也称为多形性胶质母细胞瘤，很难治疗，通常也不可能治愈。治疗可以减缓癌症的发展，减少症状和体征。目前临床上用于脑胶质瘤治疗的手段主要为手术切除结合DNA甲基化剂放疗和药物化疗，术后极易复发，患者五年生存率仍不足5%。因此，这类患者仍需新的治疗选择。
今日，甘李药业发布公告称，其在研CDK4/6抑制剂GLR2007获得美国FDA孤儿药资格，用于治疗包括胶质母细胞瘤(GBM)在内的恶性胶质瘤。
GLR2007是甘李药业自主研发的一款CDK4/6抑制剂。美国FDA本次授予GLR2007孤儿药资格，用于治疗包括胶质母细胞瘤在内的恶性胶质瘤。获得FDA孤儿药资格意味着，GLR2007项目的后续研发、注册及商业化等方面将享受一定的政策支持，包括市场独占权、税收抵免、免除新药申请费。
周期蛋白依赖性激酶（CDK）是一类与细胞周期调控密切相关的关键调节因子，而细胞周期依赖性激酶4和6（CDK4/6）是人体细胞分裂增殖周期的关键条件蛋白，在病理条件下，两种激酶过度活跃，表现出显著活性，与细胞周期蛋白D（CyclinD）结合，可磷酸化视网膜细胞瘤基因（Rb），从而释放转录因子E2F，促进细胞周期相关基因的转录。CDK4/6抑制剂可以有效阻断CDK4/6 激酶的活性，恢复细胞周期控制，阻断肿瘤细胞增殖，进而抑制癌细胞的生长。
综上所述，随着医学技术的发展，胶质母细胞瘤的治疗在近几年中取得了重要进展，此次在研新药丨“CDK4/6抑制剂GLR2007”被美国FDA授予“孤儿药资格 ” ，标志着全世界治疗胃癌、胶质母细胞瘤患者又多了一个治疗方案。海得康希望在全界治疗胶质母细胞瘤的靶向药越来越多。同时祝贺甘李药业CDK4/6抑制剂GLR2007获得美国FDA孤儿药资格认定，希望该药后续研究顺利进行，早日惠及患者。
