Voranigo（Vorasidenib）在临床上的疗效如何
发布时间：2024-08-30 点击量： 次
Voranigo（Vorasidenib）是美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准用于治疗具有IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者的一种系统性治疗药物。临床研究结果显示，Vorasidenib的耐受性良好，其安全性与多项研究数据一致。
一.临床试验概述
在INDIGO（NCT04164901）这项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的临床试验中，对331名易感于IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者进行了疗效评价。参与者以1:1的比例被随机分配接受每日一次的vorasidenib或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的副作用。IDH1和IDH2突变状态通过Life Technologies Corporation的comine Dx Target Test进行前瞻性确认。在影像学检查确认疾病进展后，被随机分配至安慰剂组的患者可以转为使用vorasidenib。需要指出的是，曾接受过抗癌治疗（如化疗或放疗）的患者被排除在外。
本研究的主要疗效指标是无进展生存期（PFS），该指标由盲法 ** 审查委员会根据改良的神经肿瘤学低级别胶质瘤反应评估标准（RANO-LGG）进行评估。此外，下一次干预的时间（TTNI）也是重要的疗效指标。结果显示，vorasidenib组的PFS风险比为0.39（95%CI: 0.27-0.56），p值小于0.0001，表明其显著优于安慰剂组。对于安慰剂组，下一次干预的中位时间为17.8个月，而vorasidenib组未达到这一中位数。
在预先指定的第二次中期分析中，基于盲法 ** 审查委员会（BIRC）和TTNI的关键次要终点，vorasidenib组再次显示出无进展生存期的显著优势。具体而言，vorasidenib组的中位PFS为27.7个月，相较于安慰剂组的11.1个月，风险比（HR）为0.39（95%置信区间[CI]，0.27-0.56；单侧P＜0.001）。TTNI同样显示统计学显著性（HR，0.26；95%CI，0.15至0.43；单侧P＜0.001），vorasidenib组未达到TTNI的中位数，而安慰剂组为17.8个月。
此外，vorasidenib还显示出平均肿瘤体积减少2.5%（肿瘤增长率TGR为-2.5%；95%CI：-4.7%至-0.2%），而安慰剂组的肿瘤体积平均增加了13.9%（TGR为13.9%；95%CI：11.1%至16.8%），均由BIRC进行测量。
综上所述，Voranigo在治疗具有IDH突变的2级星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤患者中展现出良好的疗效，其无进展生存期和肿瘤体积控制方面的优势相较于安慰剂组具有显著的统计学意义。这些结果为vorasidenib作为潜在的治疗选择提供了有力的支持，并为患者带来了新的希望。
