奎扎替尼的治疗效果分析
发布时间：2025-01-14 点击量： 次
2023年7月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了奎扎替尼（quizartinib，商品名Vanflyta，由第一三共株式会社生产）用于新诊断为FLT3内部串联重复（ITD）阳性的急性髓细胞白血病（AML）成年患者。这一批准涵盖了与标准阿糖胞苷和蒽环类药物联合的诱导治疗、阿糖胞苷的巩固治疗，以及作为维持单药治疗的应用。这一决定基于严格的临床试验结果，为该类患者提供了新的治疗选择。
关键的QuANTUM-First试验（NCT02668653）是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，纳入了539名新诊断为FLT3-ITD阳性AML的患者。试验采用了前瞻性检测方法来确认FLT3-ITD状态，并通过伴随诊断LeukoStrat CDx FLT3突变检测进行回顾性验证。参与者按1:1的比例被随机分配至奎扎替尼组（268人）或安慰剂组（271人），接受相应的诱导、巩固和维持单药治疗。需要强调的是，在开始巩固治疗后，患者未进行重新随机分组，而接受造血干细胞移植（HSCT）的患者在移植恢复后开始维持治疗。
尽管奎扎替尼展示了显著的治疗效果，但其使用也存在一定的风险。黑框警告指出，该药物可能导致QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速及心脏骤停等严重心脏问题。因此，奎扎替尼的使用需在风险评估和缓解策略（REMS）下进行，名为Vanflyta REMS的受限计划旨在确保患者的安全。
关于奎扎替尼的用药方案，推荐剂量如下：在诱导治疗期间，每天口服35.4毫克，第8至21天采用“7+3”方案；巩固治疗期间，第6至19天每日口服35.4毫克；而在维持治疗阶段，则在第1至14天每日口服26.5毫克，随后每日口服53毫克，最长可持续三十六个28天的周期。
综上所述，奎扎替尼的批准为FLT3-ITD阳性的AML患者带来了新的治疗希望。然而，在治疗过程中，医生与患者需密切关注其潜在的心脏风险，并遵循严格的用药方案，以确保治疗的安全性和有效性。
参考资料：https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-quizartinib-newly-diagnosed-acute-myeloid-leukemia
