沃拉西德尼临床试验最终结果如何
发布时间：2025-06-20 点击量： 次
沃拉西德尼（Vorasidenib）是一种选择性异柠檬酸脱氢酶1/2（IDH1/2）双抑制剂，由Servier公司开发，主要用于治疗携带IDH突变的低级别胶质瘤（LGG）患者。该药物在2023年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上公布了关键性III期临床试验INDIGO研究的最终结果，标志着IDH靶向治疗在神经系统肿瘤领域的重大进展。
INDIGO研究是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期试验，纳入了携带IDH1或IDH2突变的2级胶质瘤患者，这些患者已经接受过手术治疗，但尚未接受放疗或化疗，且疾病为无症状性或低活动状态。试验目的是评估沃拉西德尼在延缓疾病进展和推迟需要进一步治疗方面的疗效与安全性。
根据最终结果，沃拉西德尼组患者的中位无进展生存期（PFS）为27.7个月，而安慰剂组仅为11.1个月，风险比（HR）为0.39，具有高度统计学意义（p < 0.0001）。这意味着沃拉西德尼可将疾病进展或死亡的风险降低61%。
在安全性方面，沃拉西德尼的耐受性良好。最常见的不良事件包括转氨酶升高（AST/ALT）、疲劳、头痛等，大多数为1-2级，严重不良事件较少，极少患者因不良反应而停药。相比传统的放化疗，沃拉西德尼未见明显认知功能下降或神经毒性，为低级别胶质瘤患者提供了一种低毒性、可长期口服的治疗方案。
INDIGO研究的成功使沃拉西德尼成为首个在未经放化疗的IDH突变型低级别胶质瘤患者中获得明确疗效证据的靶向药物。该药不仅延缓了疾病进展，还为患者保留了后续治疗选项，改变了长期以来放化疗“起步即副作用”的治疗格局。基于该结果，沃拉西德尼有望获得FDA和EMA的正式批准，成为IDH突变脑瘤治疗的标准选项之一。
参考资料：https://www.drugs.com/vorasidenib.html
