福巴替尼（Futibatinib）功效是什么？
发布时间：2025-11-11 点击量： 次
福巴替尼（Futibatinib），商品名为Lytgobi，是一种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，用于治疗既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性的肝内胆管癌（iCCA）成年患者。该药物适用于携带FGFR2基因融合或其他重排的患者，是目前针对这一特定分子特征的精准治疗药物之一。其研发和应用为部分胆管癌患者带来了新的治疗选择。
一、作用机制
福巴替尼通过选择性、不可逆地结合FGFR1至FGFR4的ATP结合位点，抑制FGFR介导的信号转导途径。FGFR通路在多种肿瘤中发挥关键作用，当FGFR2基因发生融合或重排时，会导致信号持续激活，从而促进肿瘤细胞增殖、生存与迁移。福巴替尼的抑制作用可以阻断这一异常信号传导，减少肿瘤细胞的生长，并诱导携带FGFR1-4遗传改变肿瘤细胞的死亡。
福巴替尼的疗效主要基于FOENIX-CCA2研究结果。这是一项全球性、多中心、Ⅱ期开放性临床试验，纳入了103名携带FGFR2基因融合或其他重排的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌患者，这些患者此前均已接受过至少一次系统治疗。
在研究中，患者每日口服一次Lytgobi，剂量为20mg，持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的不良反应。根据独立评审中心的评估结果，试验达到了主要终点：
客观缓解率（ORR）为42%；
中位缓解持续时间（DOR）为9.7个月，其中72%的患者缓解持续时间超过6个月；
这些数据充分说明，福巴替尼在FGFR2基因融合或重排阳性的胆管癌患者中能够显著延缓疾病进展，为难治性胆管癌提供了重要的治疗选择。
三、临床意义与适用人群
胆管癌是一种罕见但预后较差的恶性肿瘤，传统治疗方案以化疗为主。然而，对于部分患者而言，疾病往往在治疗后仍会进展。研究表明，大约10%至15%的肝内胆管癌患者存在FGFR2融合或重排，这为靶向治疗提供了明确的分子依据。
福巴替尼正是针对这一亚群患者研发的精准靶向药。它通过分子筛查选出符合条件的患者，使治疗更具针对性。对于经过一线化疗后出现进展的患者，福巴替尼能够提供新的治疗方案，改善总体生存和生活质量。
四、安全性与注意事项
福巴替尼整体耐受性较好，但与所有靶向药物类似，仍可能出现一定的不良反应。常见副作用包括高磷血症、口腔炎、指甲变化、疲倦、腹泻、皮肤干燥及脱发等。医生通常会通过监测血磷水平、调整饮食或使用磷结合剂来控制相关症状。
此外，患者在用药期间需定期进行眼部检查，因为FGFR抑制剂可能引起角膜或视网膜相关不良反应。
总体而言，福巴替尼（Futibatinib）的功效在于通过阻断异常活化的FGFR信号通路，抑制携带FGFR2基因融合或重排的胆管癌细胞生长，从而延缓疾病进展并延长患者生存时间。其Ⅱ期临床研究结果显示出明确的抗肿瘤活性和持久疗效，标志着FGFR2融合阳性肝内胆管癌治疗的一个重要进步。
参考资料：https://www.drugs.com/history/lytgobi.html
