FDA加速批准Voyxact（sibeprenlimab-szsi）用于减少成人IgAN患者的蛋白尿
发布时间：2025-12-24 点击量： 次
2025年11月26日，大冢制药株式会社（Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.）与其全资子公司大冢制药开发和商业化有限公司（Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc., OPDC）共同宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准加速批准Voyxact（sibeprenlimab-szsi）用于降低具有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的蛋白尿。Voyxact是一种皮下注射药物，患者可自我管理，每四周注射一次。
Voyxact（sibeprenlimab-szsi）获批依据
此加速批准基于VISIONARY 3期临床试验的中期分析结果。在为期9个月的治疗过程中（共320名患者参与研究），Voyxact治疗组表现出显著的临床效果，相较于安慰剂组，蛋白尿减少了51%（P<0.0001）。这一效果在安慰剂效应调整后依然显著，证实了Voyxact在降低蛋白尿方面的疗效，蛋白尿减少被公认为延缓肾衰竭进展的替代性标志物，因此支持了其加速审批。
Voyxact是首个也是唯一一个被批准用于阻断A-促增殖因子配体（APRIL）的治疗药物。APRIL在IgAN的发病过程中起着重要作用，通过促进致病性半乳糖缺乏的IgA1（Gd-IgA1）的生成，是IgAN疾病进展的关键因素。Voyxact通过抑制APRIL的活性，降低Gd-IgA1水平，从而帮助减缓IgAN的进展。
关于成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）
原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）是一种进行性、免疫介导的慢性肾脏疾病，通常在20至40岁的成年人中表现出来，并且可能导致终末期肾脏疾病（ESKD）。IgAN的主要特征是肾脏中半乳糖缺乏的IgA1复合物的积累，这些复合物可能引发肾脏损害，进而导致肾功能的逐渐丧失。IgAN的患者在接受传统支持性治疗（如ACE抑制剂和ARB）后，仍然面临着肾功能衰竭的风险。因此，IgAN的治疗仍有显著的未满足需求。Voyxact作为一种新的治疗选择，提供了一个新的治疗方向，特别是在降低蛋白尿这一重要标志物方面，可能为IgAN患者带来新的治疗希望。
VISIONARY 3期研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，纳入了510名成人IgAN患者。这些患者接受了标准治疗（包括最大耐受的ACE抑制剂和/或ARB，若合适还可联合使用SGLT2抑制剂）。研究的主要目的是评估Voyxact每四周400mg皮下注射剂与安慰剂在降低蛋白尿方面的疗效。
试验结果显示，Voyxact在9个月的治疗后，蛋白尿减少显著，达到51%的下降幅度，相较于安慰剂组仅减少了2%。这种蛋白尿的减少为IgAN治疗中一个重要的替代性终点，与疾病进展的延缓密切相关。虽然Voyxact的疗效得到了初步验证，但是否能够长期减缓IgAN患者的肾功能衰退仍需进一步的验证。
在这项研究中，最常见的副作用是感染（49% vs 45%，Voyxact与安慰剂组相比）和注射部位反应（24% vs 23%）。其中，上呼吸道感染和注射部位红斑最为常见。大多数不良反应为轻度或中度，并在没有中断或停止治疗的情况下得到解决。
关于Voyxact（sibeprenlimab-szsi）
Voyxact（sibeprenlimab-szsi）是一种人源化单克隆抗体，由大冢制药全资子公司Visterra, Inc.开发与生产。它通过结合并阻断APRIL，发挥对IgAN的治疗作用。APRIL是IgAN发病过程中一个关键的分子，它通过促进致病性半乳糖缺乏的IgA1（Gd-IgA1）的生成，推动疾病的进展。抑制APRIL可显著降低Gd-IgA1的水平，这一分子水平的降低有助于减缓IgAN的病程。
Voyxact的自我管理皮下注射剂形式使患者可以更为方便地接受治疗，每四周注射一次。这种治疗方式既提高了患者的依从性，也为长期治疗提供了便利。
参考资料：
更新于2025年11月26日https://www.drugs.com/newdrugs/fda-grants-accelerated-approval-voyxact-sibeprenlimab-szsi-reduction-proteinuria-adults-primary-6678.html
