又一药获批新适应症：FDA批准注射用玛贝兰妥单抗(Belantamab mafodotin-blmf)用于复发或难治性多发性骨髓瘤治疗
发布时间：2026-01-07 点击量： 次
多发性骨髓瘤治疗的新进展
多发性骨髓瘤是一种起源于浆细胞的恶性血液肿瘤，尽管近年来靶向治疗和免疫治疗不断发展，但不少患者在经历多种治疗后仍会出现复发或对既往方案产生耐药。对于这类复发或难治性患者而言，如何延长疾病控制时间、改善生存结局，一直是临床治疗中的重要挑战。2025年10月23日，美国食品药品监督管理局批准注射用玛贝兰妥单抗（Belantamab mafodotin-blmf，商品名Blenrep，葛兰素史克公司产品），为这一人群带来了新的治疗选择。
玛贝兰妥单抗是什么药
玛贝兰妥单抗是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体及微管抑制剂结合物。BCMA广泛表达于多发性骨髓瘤细胞表面，是当前骨髓瘤治疗中极具价值的治疗靶点。该药物通过抗体部分精准识别肿瘤细胞，同时将细胞毒性微管抑制剂递送进入肿瘤细胞内，从而抑制肿瘤细胞分裂并诱导其死亡。这种作用机制使其在反复治疗后仍可能对肿瘤产生效果。
获批适应症
此次FDA批准，玛贝兰妥单抗需与硼替佐米和地塞米松联合使用，用于治疗至少接受过两种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。这些患者既往治疗中需包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。该批准明确了适用人群，主要面向治疗选择逐渐受限、疾病控制困难的患者群体。
DREAMM-7研究概况
玛贝兰妥单抗的疗效主要来源于DREAMM-7（NCT04246047）临床试验。这是一项开放标签、随机、多中心研究，纳入的是既往至少接受过一种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。研究设计中，研究人员排除了对达雷妥尤单抗或硼替佐米耐药或不耐受的患者，以及曾接受过BCMA相关治疗或存在严重角膜疾病的患者，以确保疗效和安全性评估更加清晰。
在DREAMM-7研究中，患者被随机分配接受玛贝兰妥单抗联合硼替佐米和地塞米松（BVd方案），或达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松（DVd方案）。疗效评估人群包括 217 名患者（两组各 108 名和 109 名），这些患者均接受了至少两种以上的治疗，其中包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。结果显示，BVd方案在延长无进展生存期（PFS）方面具有明显优势（31.3 个月vs 10.4 个月）。而总生存期数据也显示出持续获益的趋势。这些结果表明，注射用玛贝兰妥单抗(Belantamab mafodotin-blmf)在复发或难治性骨髓瘤中具有重要价值。
眼部毒性风险需要高度重视
需要特别强调的是，玛贝兰妥单抗的用药说明中包含黑框警告，提示其可能引起严重眼部毒性，主要表现为角膜上皮改变，进而导致视力下降。在临床研究中，绝大多数接受治疗的患者出现过不同程度的眼部不良反应，其中相当一部分需要调整给药剂量。这一特点决定了该药物在临床使用中必须高度规范管理。
REMS项目下的规范使用
由于眼部毒性风险，玛贝兰妥单抗只能通过风险评估与缓解策略项目进行使用，即“BLENREP REMS”。在该项目下，患者在用药前和用药过程中需接受定期眼科检查，医生需根据眼部情况及时调整治疗方案。其他警告和注意事项包括血小板减少症和胚胎-胎儿毒性。
给药剂量说明
在推荐用法上，玛贝兰妥单抗的剂量为每三周一次，每次2.5毫克/千克，与硼替佐米和地塞米松联合使用，持续前8个治疗周期；之后改为单药维持治疗，继续按相同剂量每三周一次给药，直至疾病进展或出现不可接受的不良反应。
总之，注射用玛贝兰妥单抗(Belantamab mafodotin-blmf)的获批，为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供了一种全新的BCMA靶向治疗方案。其在延长疾病控制时间方面展现出积极意义，但同时也伴随着明确的眼部安全风险。因此，该药物更适合在有经验的医疗团队指导下、严格筛选患者并规范随访的前提下使用。
参考资料：
内容更新：2025.10.23
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belantamab-mafodotin-blmf-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma
