伊马替尼是一种口服靶向疗法，可抑制酪氨酸激酶，特别是BCR-ABL、c-KIT和PDGFRA。除了在CML和GIST中取得显 著成功外，伊马替尼还有益于由PDGFR和c-KIT异常引起的各种其他肿瘤。由于其抗PDGFR作用，伊马替尼也被证明对类固醇难治性慢性移植物抗宿主病有效。
基于其作用机制，伊马替尼用于治疗费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者；适用于患有费城染色体阳性慢性髓细胞白血病(Ph+ CML)的患者，这些患者是在慢性期新诊断的，或在干扰素-α治疗后处于急变期、加速期或慢性期的；也可用于患有与血小板衍生生长因子受体(PDGFR)基因重排相关的骨髓增生异常/骨髓增生性疾病的成年患者；以及适用于患有嗜酸性粒细胞增多综合征(HES)和慢性嗜酸性粒细胞白血病(CEL)的患者等。