阿扎胞苷是一种嘧啶核苷类似物，用于治疗骨髓增生异常综合征的某些亚型。

阿扎胞苷是一种抑制DNA甲基转移酶、损害DNA甲基化的嘧啶核苷类似物。它也是胞苷的抗代谢物，主要并入RNA。氮胞苷已被用作抗肿瘤剂。

阿扎胞苷用于治疗患有以下法-美-英骨髓增生异常综合征亚型的患者：难治性贫血或伴有环状铁粒幼细胞的难治性贫血(如果伴有中性粒细胞减少症或血小板减少症或需要输血)、伴有过量原始细胞的难治性贫血、伴有过度原始细胞转化的难治性贫血(现分类为伴有多系发育不良的急性髓性白血病)和慢性粒-单核细胞白血病。