FDA批准阿扎胞苷用于所有五种MDS亚型的治疗。这些亚型包括:难治性贫血(RA)或伴有环状成铁细胞的难治性贫血(RARS)(如果伴有中性粒细胞减少症或血小板减少症或需要输血)、伴有过量原始细胞的难治性贫血(RAEB)、伴有转化中过量原始细胞的难治性贫血(RAEB-T)和慢性粒单核细胞白血病(CMMoL)。

先前的研究表明，仅阿扎胞苷一种药物就能导致40%的回复，其中20%达到完全缓解，此外，TP53突变骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病患者的反应持续时间短，总生存期为6个月。